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細(xì)胞基因編輯
- 公司名稱(chēng) 上海達(dá)為科生物科技有限公司
- 品牌 其他品牌
- 型號(hào)
- 產(chǎn)地
- 廠(chǎng)商性質(zhì) 生產(chǎn)廠(chǎng)家
- 更新時(shí)間 2025/6/30 14:13:40
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制作動(dòng)物模型 細(xì)胞培養(yǎng) 分子生物學(xué)檢測(cè) 病理學(xué)形態(tài)檢測(cè) 蛋白質(zhì)技術(shù) 免疫學(xué)檢測(cè) 提供培訓(xùn)服務(wù)各種檢驗(yàn)儀器設(shè)備、玻璃儀器及器具,、一次性耗材等
一,、技術(shù)核心：基因編輯工具的發(fā)展與機(jī)制
1. 主流編輯系統(tǒng)
| 技術(shù) | 原理 | 優(yōu)勢(shì) | 局限性 |
|---|---|---|---|
| CRISPR/Cas9 | Cas9核酸酶在sgRNA引導(dǎo)下靶向切割DNA雙鏈，依賴(lài)NHEJ或HDR修復(fù)實(shí)現(xiàn)編輯 | 設(shè)計(jì)簡(jiǎn)單,、效率高,、支持多重編輯 | 脫靶效應(yīng)、大片段插入效率低 |
| CRISPR/Cas12a | 識(shí)別富含T的PAM序列，產(chǎn)生交錯(cuò)切口,；適用于AT-rich區(qū)域編輯 | 高特異性,、低脫靶率 | 編輯效率受溫度影響 |
| 堿基編輯（BE） | 融合失活Cas9與脫氨酶，實(shí)現(xiàn)C→T或A→G轉(zhuǎn)換（無(wú)需DNA斷裂） | 避免雙鏈斷裂,、減少indel突變 | 無(wú)法實(shí)現(xiàn)所有堿基轉(zhuǎn)換 |
| 表觀遺傳編輯 | dCas9融合表觀修飾酶（如p300乙酰轉(zhuǎn)移酶）,，調(diào)控染色質(zhì)狀態(tài)而不改變DNA序列 | 可逆性調(diào)控基因表達(dá) | 效果持久性差 |
2. 遞送系統(tǒng)的突破
病毒載體
AAV（腺相關(guān)病毒） ：低免疫原性、長(zhǎng)期表達(dá),，但容量有限（<4.7kb）
慢病毒（LV） ：可攜帶大片段（~8kb）,，整合風(fēng)險(xiǎn)較高
非病毒載體
RNP復(fù)合物（Cas9蛋白+sgRNA） ：瞬時(shí)表達(dá)、降低脫靶與免疫反應(yīng),，適用于原代細(xì)胞
電穿孔/納米顆粒：用于體外細(xì)胞編輯,，效率依賴(lài)細(xì)胞類(lèi)型
二、細(xì)胞類(lèi)型特異性編輯策略
1. 免疫細(xì)胞編輯
T細(xì)胞：CRISPR敲除PD-1（Pdcd1）增強(qiáng)抗腫瘤活性,，結(jié)合CAR-T治療實(shí)體瘤
NK細(xì)胞：編輯NCR1基因增強(qiáng)腫瘤殺傷能力,，用于血液瘤治療
造血干細(xì)胞（HSC） ：校正β-珠蛋白突變治療鐮狀細(xì)胞貧血，體內(nèi)編輯效率>30%
2. 神經(jīng)細(xì)胞編輯
原代神經(jīng)元：AAV遞送CRISPRi（dCas9-KRAB）抑制亨廷頓病突變基因表達(dá)
膠質(zhì)細(xì)胞：Cas9編輯GFAP啟動(dòng)子驅(qū)動(dòng)治療基因表達(dá),，緩解神經(jīng)炎癥
3. 腫瘤細(xì)胞建模
肝癌：同時(shí)靶向PTEN與TP53基因,，模擬多基因驅(qū)動(dòng)腫瘤發(fā)生
腦瘤：多重編輯（Trp53、Pten,、Nf1）構(gòu)建膠質(zhì)母細(xì)胞瘤模型
三,、應(yīng)用場(chǎng)景與典型案例
1. 疾病機(jī)制研究
| 疾病類(lèi)型 | 編輯策略 | 關(guān)鍵發(fā)現(xiàn) |
|---|---|---|
| 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 | AAV-Cas9修復(fù)dystrophin基因 | 肌肉纖維功能恢復(fù)50%，延長(zhǎng)模型鼠壽命 |
| 遺傳性心臟病 | CRISPR校正PRKAG2基因點(diǎn)突變 | 逆轉(zhuǎn)心肌糖原積累,，改善心功能 |
| 膿胸模型 | Inducible Cas9敲除TLR4 | 揭示免疫通路失衡導(dǎo)致膿胸進(jìn)展 |
2. 藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)
靶點(diǎn)驗(yàn)證：TNFR2人源化T細(xì)胞（CRISPR-KI）,，用于抗體藥效評(píng)價(jià)
脫靶效應(yīng)篩查：全基因組測(cè)序（WGS）分析編輯后細(xì)胞系，評(píng)估藥物安全性
3. 基因治療
體外編輯回輸：編輯HSC治療免疫缺陷?。ㄈ鏢CID）,，臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗(yàn)中
體內(nèi)原位編輯：脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送mRNA-Cas9治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性
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