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1,、打造5種新基因療法,，Axovant達(dá)成新合作

Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項(xiàng)目的授權(quán),，該療法用于治療眼咽肌營養(yǎng)不良癥（OPMD）,。在此之外，兩家公司還會(huì)合作開發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的另外五種基因療法產(chǎn)品,，下一個(gè)療法將會(huì)是靶向C9orf72基因,，該基因與肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）相關(guān)。根據(jù)協(xié)議條款,，Axovant將向Benitec支付1000萬美元的預(yù)付款,，用于AXO-AAV-OPMD計(jì)劃和另外五種在研基因療法產(chǎn)品達(dá)到開發(fā),、監(jiān)管和商業(yè)銷售里程碑的相關(guān)付款。

2,、BioNTech和Genevant Sciences達(dá)成mRNA戰(zhàn)略合作,，攻克罕見病

BioNTech AG和Genevant Sciences宣布合作開發(fā)五種治療罕見疾病的mRNA藥物。該合作將Genevant的脂質(zhì)納米粒子（LNP）傳遞技術(shù)與BioNTech的mRNA藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)相結(jié)合,，開發(fā)出治療方法,。BioNTech是歐洲大的私營生物制藥公司，致力于開發(fā)針對(duì)癌癥和其他疾病的個(gè)體化療法,。其技術(shù)包括個(gè)體化的mRNA藥物,，創(chuàng)新的嵌合抗原受體和基于T細(xì)胞受體的產(chǎn)品，以及新型檢查點(diǎn)免疫調(diào)節(jié)劑和小分子,。Genevant正在開發(fā)多個(gè)RNA藥物,，預(yù)計(jì)到2020年將有5到10個(gè)RNA藥物進(jìn)入臨床，針對(duì)一系列遺傳性疾病,。

3,、阿斯利康達(dá)成新合作，開發(fā)肺病基因療法

阿斯利康（AstraZeneca）和4D Molecular Therapeutics聯(lián)手開發(fā)針對(duì)慢性肺病的基因療法,。該合作將使用4D Molecular Therapeutics的腺相關(guān)病毒（AAV）載體創(chuàng)建治療方法,，將編碼治療性蛋白質(zhì)的基因插入人體細(xì)胞。

許多慢性肺?。ㄈ缏宰枞苑尾,。┑倪z傳因素引起了對(duì)基因療法開發(fā)的興趣。然而,，雖然包括α-1-抗胰蛋白酶在內(nèi)的靶標(biāo)得到廣泛研究,，但尚未轉(zhuǎn)化為有臨床療效的基因療法。阿斯利康的MedImmune和4D Molecular Therapeutics的合作有望在這方面取得進(jìn)展,。4D將主要負(fù)責(zé)實(shí)驗(yàn)室早期研發(fā)工作,，例如載體發(fā)現(xiàn)和工程化構(gòu)建，優(yōu)化和工藝開發(fā),。MedImmune將在臨床開發(fā)的早期階段接管,，利用阿斯利康在呼吸系統(tǒng)疾病方面的豐富經(jīng)驗(yàn)為該計(jì)劃提供動(dòng)力。

4,、Nature重磅：新技術(shù)可將基因編輯縮短至幾周

目前上市的兩款突破性CAR-T療法,，Kymriah和Yescarta，使用的基因編輯技術(shù)均依賴于病毒載體,。但是,，加州大學(xué)舊金山分校和加州大學(xué)洛杉磯分校的一組科學(xué)家發(fā)明了CRISPR基因編輯技術(shù)新方法。這是一種新的基于電穿孔的CRISPR-Cas9方法，從基因編輯過程中避免了病毒載體的參與,，為CAR-T癌癥治療和其他方面的編輯提供了更安全,，更和更有效的編輯基礎(chǔ)。他們認(rèn)為這種技術(shù)將改變這一領(lǐng)域,，為一系列細(xì)胞療法打開了大門,，實(shí)現(xiàn)比代細(xì)胞療法更簡便的制造過程。該篇研究近發(fā)表在《自然》期刊上,，有望進(jìn)一步加快細(xì)胞療法的研發(fā)進(jìn)程,。

5、顯著降低膽固醇,，基因療法大牛帶來可喜新進(jìn)展

賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)的研究人員與Precision Biosciences公司合作,，利用該公司*的基因組編輯技術(shù)，成功在恒河猴(rhesus macaques)模型中讓編碼PCSK9蛋白的基因失活,，從而顯著降低動(dòng)物體內(nèi)的低密度脂蛋白（LDL）水平,。這項(xiàng)研究發(fā)表在新一期的《Nature Biotechnology》期刊上。

在這項(xiàng)研究中,，一次性的AAV載體治療可以使PCSK9和LDL水平持續(xù)穩(wěn)定的降低,，PCSK9蛋白的水平降低了45～84％,，而LDL的水平降低了30~60%,。對(duì)動(dòng)物肝細(xì)胞的分子分析表明，40～65％的肝細(xì)胞中的PCSK9基因成功受到基因組編輯,。重要的一點(diǎn)是在這項(xiàng)試驗(yàn)中使用的AAV載體的劑量已經(jīng)在治療血友病的人類臨床試驗(yàn)中被證明是安全有效的,。下一步，研究人員將進(jìn)一步努力減少該療法產(chǎn)生的免疫毒性和脫靶效應(yīng),。同時(shí)這項(xiàng)研究表明,，使用AAV載體與大范圍核酸酶的組合不但能夠治療高膽固醇血癥，而且可以用于治療因?yàn)楦闻K細(xì)胞中出現(xiàn)的其它基因突變而導(dǎo)致的代謝疾病,。

6,、子宮內(nèi)治療β地中海貧血癥，基因編輯顯神威

卡內(nèi)基梅隆大學(xué)和耶魯大學(xué)的科學(xué)家在《Nature Communications》雜志上發(fā)表研究,，表面使用基因編輯能在小鼠胚胎中治療β-地中海貧血癥,。他們使用基于肽核酸的基因編輯技術(shù)，該技術(shù)已成功用于成年小鼠,，通過攜帶β-球蛋白基因突變的小鼠胎兒來治療β-地中海貧血,。

卡內(nèi)基梅隆大學(xué)化學(xué)教授Danith Ly說：“胚胎發(fā)育早期，有很多干細(xì)胞快速分裂,。如果我們能夠及早進(jìn)入并糾正基因突變,，可以大大減少突變對(duì)胎兒發(fā)育的影響，甚至可以治愈這種情況。”只需一次注射治療,，該技術(shù)就可以糾正6％的突變,，這將使小鼠β-地中海貧血癥狀得到顯著改善，足以被視為治愈,。

7,、基因療法治療受損的腎細(xì)胞，推動(dòng)腎臟疾病治療革新

華盛頓大學(xué)圣路易斯醫(yī)學(xué)院的研究人員在《the Journal of the American Society of Nephrology》上發(fā)表了研究報(bào)告,，表明使用基因療法可以治療小鼠慢性腎臟疾病,。華盛頓大學(xué)腎臟病學(xué)系主任，哈佛大學(xué)和麻省理工學(xué)院的研究人員Benjamin Humphreys博士利用腺相關(guān)病毒（AAV）將遺傳物質(zhì)直接傳遞給靶細(xì)胞腎細(xì)胞,。他們觀察了小鼠中六種不同的AAV病毒和源自干細(xì)胞的人腎臟類器官,。Anc80是一種由研究人員開發(fā)的合成病毒，能夠到達(dá)兩種與慢性腎臟疾病相關(guān)的細(xì)胞,。

雖然是早期的研究成果,， Humphreys博士說，“關(guān)于腺相關(guān)病毒的有趣之處在于它們?cè)隗w內(nèi)持續(xù)存在數(shù)月,，可能使治療基因有機(jī)會(huì)發(fā)揮作用,。慢性腎臟疾病是一種緩慢進(jìn)展的疾病，因此這是一個(gè)優(yōu)勢,。經(jīng)過多年的研究,，我們可以設(shè)想患者每年需要注射兩次，而不是每周注射,，就像化療一樣,。腎臟疾病治療的創(chuàng)新很少。我們相信這是向前邁出的積極一步,。”

8,、全力推進(jìn)基因療法，F(xiàn)DA發(fā)布6大新指南

近日,，美國FDA局長Scott Gottlieb博士發(fā)表聲明,，宣布FDA將繼續(xù)大力推進(jìn)基因療法的開發(fā)，并發(fā)布了6大新指南,。3份是針對(duì)特定疾病的基因治療產(chǎn)品開發(fā)的新指南,，針對(duì)血友病，罕見疾病和視網(wǎng)膜疾病提供了具體指導(dǎo),。這是FDA為基因治療產(chǎn)品發(fā)布的前三種特定疾病指南,。另外，F(xiàn)DA還提供了三個(gè)現(xiàn)有指南的全面更新,，解決了與基因治療相關(guān)的制造問題,。

參考資料：

[1] BioNTech and Genevant Sciences Sign Strategic mRNA-Focused Partnership in Rare Diseases

[2] Oculopharyngeal Muscular Dystrophy and Broader Platform Collaboration with Benitec Biopharma Parker Institute scientists herald a cell therapy breakthrough in the lab, using next-gen CRISPR tech to engineer T cells

[3] Meganuclease targeting of PCSK9 in macaque liver leads to stable reduction in serum cholesterol

[4] Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting

[5] Axovant Announces Global Licensing Agreement for AXO-AAV-OPMD Program for Treatment of

[6] Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on agency’s efforts to advance development of gene therapies

[7] AstraZeneca, 4D team up to develop lung disease gene therapies

[8] July 13 Research Roundup: Gene Therapy for Cholesterol, Beta-Thalassemia, and...

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