由于siRNA具有很好的特異性和有效的干擾活力,，可以使特定基因沉默,，獲其功能喪失或降低突變，因此可以作為功能基因組學(xué)的一種強(qiáng)有力的研究工具,。已有研究表明siRNA能夠在哺乳動(dòng)物中抑制特定基因的表達(dá),，而且抑制基因表達(dá)的時(shí)間可以控制在發(fā)育的任何階段，產(chǎn)生類(lèi)似基因敲除的效應(yīng),。與傳統(tǒng)的基因敲除技術(shù)相比,，這一技術(shù)具有投入少，周期短,，操作簡(jiǎn)單等優(yōu)勢(shì),。因而，近年來(lái),，越來(lái)越多的實(shí)驗(yàn)室開(kāi)始使用siRNA研究基因的功能,，并將之用于構(gòu)建轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的模型。

2,、病毒性疾病的治療：

研究表明,，人們通過(guò)合成一段針對(duì)特定病毒基因的siRNA，并將之導(dǎo)入該病毒感染的細(xì)胞,，能夠有效地抑制該病毒的復(fù)制,，阻斷病毒對(duì)細(xì)胞的感染。并且,，可貴的是,，siRNA在病毒感染的早期就能發(fā)揮抑制作用。因而,，siRNA可用來(lái)治療病毒性疾病,。目前，美國(guó)加州大學(xué)在研究使用siRNA治療艾滋??；還有人在研究用siRNA治療脊髓灰質(zhì)炎、肝炎和嚴(yán)重急性呼吸綜合征(severe acute respiratory syndrome,，SARS),。可見(jiàn),，siRNA在病毒性感染疾病的治療方面具有非常重要的意義,。

3、遺傳性疾病的治療：

如前所述,，siRNA可以特異性地抑制某個(gè)基因的表達(dá),，因而是治療缺陷表達(dá)或過(guò)量表達(dá)性遺傳病的最好手段。目前,，美國(guó)衣阿華大學(xué)正在研究用siRNA治療脊髓小腦運(yùn)動(dòng)失調(diào)。美國(guó)西北大學(xué)也在用人工合成的siRNA治療脆性Ｘ染色體綜合征。學(xué)界認(rèn)為,，遺傳性疾病的治療將成為基因治療的又一大熱點(diǎn),。

4、腫瘤病的治療：

  腫瘤是多個(gè)基因相互作用的基因網(wǎng)絡(luò)調(diào)控的結(jié)果,，傳統(tǒng)技術(shù)誘發(fā)的單一癌基因的阻斷不可能全抑制或逆轉(zhuǎn)腫瘤的生長(zhǎng),，而RNAi可以利用同一基因家族的多個(gè)基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設(shè)計(jì)針對(duì)這一區(qū)段序列的siRNA分子,，只注射一種siRNA即可以產(chǎn)生多個(gè)基因同時(shí)剔除的效果,，也可以同時(shí)注射多種siRNA而將多個(gè)序列不相關(guān)的基因同時(shí)剔除。顯然,，與傳統(tǒng)的基因治療方法相比,，siRNA是更為理想和有效的治療手段。目前,，國(guó)外已有較多大學(xué)和制藥公司在開(kāi)展siRNA治療癌癥的研發(fā)工作,，如乳腺癌、白血病,、黑色素瘤,、肝癌等等。

5,、在整形外科中的應(yīng)用：

siRNA還可用于整形,，如瘢痕疙瘩是一種較為難治的疾病，目前尚無(wú)有確切有效的治療方法,。使用特異性siRNA可以有效抑制瘢痕疙瘩的形成,。另外，使用特異的siRNA還可以抑制黑色素的分泌,，達(dá)到皮膚美白的效果,。

6、新藥開(kāi)發(fā)研究：

如上所述,，siRNA可用于病毒性疾病,、遺傳病和惡性腫瘤等的治療，因而可被進(jìn)一步開(kāi)發(fā)成治療各種疾病的藥物,。目前,，國(guó)外多家公司都在開(kāi)發(fā)此類(lèi)藥物，其中美國(guó)Alnylam pharmaceuticals 公司開(kāi)發(fā)的治療老年性黃班的藥物已經(jīng)進(jìn)入二期臨床,，治療肺癌的藥物已進(jìn)入一期臨床,。

      綜上所述，siRNA與載體結(jié)合可廣泛應(yīng)用于生命科學(xué)研究,、疾病治療和藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域,。除此之外,，siRNA技術(shù)還可以廣泛應(yīng)用于農(nóng)業(yè)、林業(yè),、畜牧業(yè)和漁業(yè)等多種領(lǐng)域,，進(jìn)行良種培育、良種篩選和疾病治療等,?？梢?jiàn)，siRNA載體的應(yīng)用非常廣泛,，具有巨大的市場(chǎng)發(fā)展空間,。目前，應(yīng)用較廣的siRNA轉(zhuǎn)染載體為品牌T公司的Lipo2000和Lipo3000 ,，但該類(lèi)載體細(xì)胞毒性較大,，而且轉(zhuǎn)染效率偏低。有公司在國(guó)際上率-先研發(fā)成功了Starvio系列siRNA納米轉(zhuǎn)染載體,，該載體細(xì)胞毒性低,，轉(zhuǎn)染后細(xì)胞死亡率不到10%，siRNA轉(zhuǎn)染效率高,，基因敲除效率可達(dá)90%以上,，有效彌補(bǔ)了Lipo2000和Lipo3000在性能上的不足，是目前比較理想的siRNA轉(zhuǎn)染載體,。

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