阿扎胞苷

是脫甲基或低甲基物質的胞嘧啶核苷類似物，屬于孤兒藥,。其是專門用于治療骨髓增生異常綜合征的藥物,。適用于中危-2及高危骨髓增生異常綜合征（Myelodysplastic Syndrome，MDS）,，可治療5種MDS亞型（難治性貧血,，難治性貧血伴環(huán)形鐵粒幼細胞增多和同時伴有中性粒細胞減少癥、血小板減少癥或需要輸血,，難治性貧血伴有原始細胞增多,，難治性貧血伴有原始細胞增多-轉變型和慢性骨髓單核細胞性白血病）中任何一種亞型的患者,。

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