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2018年年初,，6名科學(xué)家在《科學(xué)》雜志上聯(lián)名發(fā)表題為《基因療法時(shí)代的來(lái)臨》的文章，回顧了近50年來(lái)基因療法的發(fā)展,，并對(duì)基因療法的未來(lái)表示了樂(lè)觀的態(tài)度并預(yù)言下藥物發(fā)展的下一個(gè)階段將是基因療法的時(shí)代,。

隨著幾個(gè)標(biāo)志性的基因療法獲批， 越來(lái)越多的藥企加入了這個(gè)研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)?，F(xiàn)在有超越2500個(gè)基因療法正在進(jìn)行臨床試驗(yàn),，值得一提的是，基因療法現(xiàn)已超越抗體成為現(xiàn)在第二大在研藥物類別,，僅次于傳統(tǒng)的化學(xué)藥物,。

基因療法面對(duì)罕見(jiàn)病有其*的優(yōu)勢(shì)：80%的罕見(jiàn)病是由單基因突變引起的，而傳統(tǒng)的療法只能控制癥狀,，無(wú)法觸及病因的根本,。基因療法的出現(xiàn),，給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了治愈疾病的新希望,。

1基因療法的工具箱：載體和平臺(tái)日趨豐富

工欲善其事，必先利其器,。修復(fù)“壞掉”的基因,，沒(méi)有趁手的工具是不行的。基因療法常用的兩種治療手段是 in vivo（體內(nèi)）和ex vivo （離體）,。In vivo像是把修復(fù)工具直接注入體內(nèi),，ex vivo則是把病人的細(xì)胞（常為免疫細(xì)胞或干細(xì)胞）取出來(lái)，修好后再給病人回輸,。而用來(lái)傳遞修復(fù)信息的方法,，我們稱為載體。

載體的種類多種多樣,，可以分為非病毒類載體和病毒類載體,。非病毒載體包括裸露DNA，脂質(zhì)體或者高聚物包被的DNA,，以及多種物理和化學(xué)ex vivo的轉(zhuǎn)染技術(shù),，機(jī)理和使用組織各不相同 。

病毒載體則是利用了病毒天然的感染人類的能力,，將需要的基因裝載到病毒里,，投遞到細(xì)胞或者人體中，而這也是人類馴化這些遠(yuǎn)比我們古老的微生物的過(guò)程,。目前使用的病毒載體,，諸如腺病毒（AdV）、腺相關(guān)病毒（AAV）,、單純皰疹病毒（HSV）,、慢病毒等，往往是經(jīng)過(guò)基因改造的病毒,，它們變得更溫和，急性毒性和遺傳毒性都大大降低,。這些病毒特性各異,，可以根據(jù)不同的需求來(lái)選擇。

病毒載體作為基因補(bǔ)充是非常理想的載體,，但是如果想修正錯(cuò)誤的基因,，那么病毒載體多少有些力不從心。因此基因編輯平臺(tái)也被基因療法寄予厚望,。

早先科學(xué)家使用鋅指核酸酶（ZFNs）來(lái)編輯基因,，但是該技術(shù)需要根據(jù)不同的序列設(shè)計(jì)不同的酶，技術(shù)門檻高,，限制了其實(shí)用性,。2009年，轉(zhuǎn)錄激活因子核酸酶技術(shù)（TALENs）誕生,，提供了更簡(jiǎn)單的設(shè)計(jì)方案,。之后的CRISPR/Cas9系統(tǒng)更是讓基因編輯得到質(zhì)的普及。

盡管基因編輯技術(shù)還面臨一些安全和效率的問(wèn)題，但這個(gè)領(lǐng)域的快速發(fā)展還是讓科學(xué)家和投資人充滿信心,。

2天價(jià)基因療法能否值回票價(jià),？

30萬(wàn)！65萬(wàn),！75萬(wàn),！85萬(wàn)！100萬(wàn),！對(duì),，還是美元！

你并非處在一個(gè)拍賣場(chǎng),，以上只是現(xiàn)有罕見(jiàn)病基因療法的報(bào)價(jià),。藥物研發(fā)因其高風(fēng)險(xiǎn)高投入，新藥價(jià)格昂貴可以理解,，基因療法的出現(xiàn)則*顛覆了傳統(tǒng)藥物的定價(jià)策略,。2016年5月，GSK的Strimvelis (干細(xì)胞基因編輯回輸療法) 歐洲獲批用于治療腺苷脫氨酶（ADA）缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）批準(zhǔn),，定價(jià)65萬(wàn)美元,。同年9月Sarepta Therapeutics的反義核苷酸藥物Exondys51 被FDA批準(zhǔn)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），該藥物花費(fèi)為每年30萬(wàn)美元,。

2017年12月,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Biogen公司的反義核苷酸藥物Spinraza，用于用于治療成人及兒童脊髓型肌萎縮（SMA）, 該藥物年治療費(fèi)用為75萬(wàn)美元,，之后每年需要35.5萬(wàn)美元的花費(fèi),。Spark Therapeutics的Luxuturna也與同月獲批，用于治療由RPE65基因突變引起的視力問(wèn)題,，85萬(wàn)美元的治療費(fèi)用只可注射一只眼睛,。

然而對(duì)患者而言，基因療法可能是奇跡的出現(xiàn),，生命的轉(zhuǎn)機(jī),。患有ADA-SCID的兒童因?yàn)橄忍烀庖呷毕?，無(wú)法對(duì)抗病原體的入侵,，故只能生活在特制的隔絕塑料罩中，因此被稱為“泡泡寶寶”,。

GSK的Strimvelis首先從患者的骨髓中取出CD34干細(xì)胞,，通過(guò)轉(zhuǎn)導(dǎo)將一個(gè)正常拷貝的ADA基因?qū)敫杉?xì)胞,，然后將干細(xì)胞重新導(dǎo)入患者體內(nèi),，從而在體內(nèi)產(chǎn)生ADA酶,，有望使患者過(guò)上正常的生活。該療法在過(guò)去18個(gè)患兒身上試驗(yàn),，15名被*治愈,。

SMA是一種罕見(jiàn)遺傳病，患者出生就患有基因突變引起的神經(jīng)元喪失,，導(dǎo)致無(wú)法控制肌肉運(yùn)動(dòng),，終肌肉萎縮，失去行動(dòng)甚至呼吸的能力,。2014年Camille的父母發(fā)現(xiàn)她無(wú)法直立,，隨后被診斷為SMA。在接受了Spinraza的治療以后,，Camille的病情得到了良好的控制,，甚至可以自由走動(dòng)，并在臉書上更新自己的治療狀態(tài),。

3結(jié)言

面對(duì)罕見(jiàn)病基因療法的定價(jià),，我們似乎無(wú)法用傳統(tǒng)的藥物定價(jià)策略來(lái)衡量。天平的兩端,，一端是藥物研發(fā)的可持續(xù)性發(fā)展,，另一端是患者的強(qiáng)烈需求，如何平衡,，很多時(shí)候只能交給市場(chǎng),。另一款UniQure公司獲批的基因療法Glybera，因?yàn)樵跉W洲100萬(wàn)美元的定價(jià)少有人問(wèn)津而黯然退出市場(chǎng),。盡管如此,，越來(lái)越多基因療法的成功定將使患者受益。

國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病政策的一路綠燈,，勢(shì)必會(huì)刺激新一波的研發(fā)熱情,，而海外成熟基因療法的引進(jìn)則是快速度造福患者的捷徑,。9月,，美柏醫(yī)健,，攜手海外前沿的基因療法企業(yè),，在波士頓等您，一起迎接這場(chǎng)2018年生物技術(shù)的盛宴,！

參考資料：罕見(jiàn)病基因療法產(chǎn)業(yè)圖譜

本期作者：任曉遠(yuǎn)

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