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【ProteanFect】產(chǎn)品新知:西湖凝聚體實現(xiàn)人鼠雙模型高效編輯

來源:上海華雅思創(chuàng)生物科技有限公司   2025年02月19日 15:41  

  CRISPR/Cas9技術(shù)自誕生以來,,已成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的革命性工具,,尤其在遺傳疾病治療和免疫細胞研究中展現(xiàn)出巨大潛力,。然而,,原代免疫細胞的基因編輯長期受限于傳統(tǒng)轉(zhuǎn)染技術(shù):電轉(zhuǎn)法損傷細胞活性,,病毒載體存在安全風(fēng)險,,脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染效率低下,。

   針對這些痛點,西湖凝聚體與西湖大學(xué)聯(lián)合研發(fā)出全·球·首·款基于內(nèi)源蛋白凝聚體的CRISPR基因編輯轉(zhuǎn)染系統(tǒng)——ProteanFect CRISPRMax,,重新定義了免疫細胞基因編輯的技術(shù)范式,。

圖片


技術(shù)突破:ProteanFect CRISPRMax的核心優(yōu)勢


?? 顛·覆傳統(tǒng)的遞送方式

  • 非病毒、非電轉(zhuǎn),、非脂質(zhì)體:采用生物分子凝聚體技術(shù),,避免傳統(tǒng)方法的細胞損傷和安全隱患。
  • 精準(zhǔn)高效:Cas9 mRNA/sgRNA一體化遞送,,人原代T細胞編輯效率超85%,,小鼠原代T細胞達97%。
  • 細胞友好:溫和遞送機制保持細胞完整性和生理功能,,轉(zhuǎn)染后存活率顯著提升,。

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ProteanFect蛋白分子與mRNA可在體外自組裝形成蛋白納米顆粒


?? 核心科技:生物分子凝聚體遞送機制

ProteanFect CRISPRMax通過四步策略實現(xiàn)高效遞送:

  1. 智能自組裝:內(nèi)源蛋白與核酸形成穩(wěn)定納米顆粒,增強mRNA穩(wěn)定性,。
  2. 主動胞吞:納米顆粒通過細胞主動內(nèi)吞進入胞內(nèi),,突破傳統(tǒng)被動滲透效率瓶頸。
  3. 精準(zhǔn)釋放:RNP復(fù)合物在胞內(nèi)快速解離,,Cas9蛋白與sgRNA靶向細胞核,。
  4. 天然降解:代謝產(chǎn)物無毒性殘留,降低細胞負擔(dān),。

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ProteanFect CRISPRMax基因編輯原理示意圖


實驗驗證:跨物種高效編輯的里程碑


人類原代T細胞編輯


效率突破:在PD-1基因編輯實驗中,,ProteanFect CRISPRMax實現(xiàn)85%以上的敲除效率,細胞活性保持90%以上,。


小鼠原代T細胞案例

圖片

ProteanFect CRISPRMax 實現(xiàn)對小鼠原代T細胞的高效基因編輯

  • 陸·軍軍醫(yī)大學(xué)研究:使用PT06試劑盒共轉(zhuǎn)染Cas9 mRNA,、sgRNA和EGFP-mRNA,EGFP陽性細胞中基因敲除率達97%,,存活率超對照組20%,。
  • 多重優(yōu)勢
    • 共轉(zhuǎn)效率:EGFP篩選標(biāo)記與基因編輯協(xié)同完成,共表達率超90%,。
    • 功能保留:轉(zhuǎn)染后細胞增殖能力和細胞因子分泌未受顯著影響,。

技術(shù)對比:為何ProteanFect更勝一·籌?


指標(biāo)傳統(tǒng)電轉(zhuǎn)法病毒載體ProteanFect CRISPRMax
編輯效率30%-60%50%-80%85%-97%
細胞存活率<50%70%-90%>90%
安全性電擊損傷插入突變風(fēng)險無基因組整合
操作復(fù)雜度需專用設(shè)備病毒生產(chǎn)周期長即用型試劑盒


此外,ProteanFect支持103–10?個細胞級的靈活轉(zhuǎn)染規(guī)模,,突破傳統(tǒng)方法對細胞數(shù)量的限制,。

選擇ProteanFect:讓基因編輯更簡單

試劑盒設(shè)計亮點

  • 即用型整合:預(yù)裝Cas9 mRNA,用戶僅需提供sgRNA即可啟動實驗,。
  • 時空精準(zhǔn)調(diào)控:mRNA遞送與RNP復(fù)合物形成同步優(yōu)化,,減少脫靶效應(yīng)。
  • 跨物種兼容:已驗證適用于人,、小鼠,、豬等哺乳動物原代免疫細胞。


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