ATX-0114 (CAS No. : 2230647-30-8)

化學名稱: 3-(2-(Dimethylamino)ethoxy)propyl)-N-(2-(dimethylamino)ethyl)benzenecarboxamide

分子式: C??H??N?O?

性質與應用:

ATX-0114 是一種具有 陽離子性質 的脂質分子,，廣泛應用于 基因遞送系統 和 藥物遞送載體 的開發(fā),。它屬于一類 脂質化的陽離子分子,，在 核酸遞送 中具有重要的作用,，特別是在 mRNA傳遞,、基因治療 和 RNA疫苗 的開發(fā)中發(fā)揮重要作用,。ATX-0114 在細胞膜上具有較強的親和力,，能夠與 核酸分子 （如DNA或RNA）形成復合物，增強核酸的穩(wěn)定性,，并促進其進入細胞內,。

ATX-0114 的結構使其能夠通過 氨基和醚基團 的結合來增加其脂質體的穩(wěn)定性。特別是在載體體系中,，ATX-0114 通過 氨基功能團 吸引帶有負電荷的核酸,，形成可溶性復合物，從而提高核酸的轉染效率,。這些脂質分子通過形成 脂質納米顆粒 或 脂質體 來促進核酸的包裹和保護,，避免核酸降解并提高其傳遞效率。

此外,，ATX-0114 還可以用于靶向遞送,，通過調節(jié)其結構來引導特定的靶標細胞。例如,，通過將 ATX-0114 與特定的 抗體 或 受體特異性配體 連接,，能夠增強其在特定細胞或組織中的積累，提升其靶向治療效果,。這種定向遞送可提高藥物在靶組織的濃度,，從而改善藥效，降低毒副作用,。

目前,，ATX-0114 被廣泛研究用于 癌癥治療，尤其是 腫瘤基因治療 和 靶向藥物遞送,，以及用于 疫苗遞送,。它的 安全性 和 有效性 在臨床研究中得到了驗證，成為基因治療中備受關注的材料之一,。

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