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藥物基因組學(xué)致力于人類基因組與現(xiàn)代藥物安全性和有效性

來源:奧豪斯國際貿(mào)易(上海)有限公司   2020年04月21日 15:08  

 

根據(jù)美國疾病控制和預(yù)防中心(CDC)的數(shù)據(jù),,每年有130多萬美國人因藥物不良反應(yīng)(ADR)而住院。每年有超過10萬人死于藥物不良反應(yīng)(ADR),,這使其超過肺病,、糖尿病、艾滋病,、意外和車禍成為第四大死因,,并且已經(jīng)成為CDC、NIH和制藥公司開始通過藥物基因組學(xué)來解決的一個(gè)關(guān)鍵性的患者安全問題,。

藥物基因組學(xué)——一個(gè)專注于人類基因組與現(xiàn)代藥物安全性和有效性之間相互作用的新科學(xué)研究領(lǐng)域,,可以為所有患者營造更為公平的環(huán)境。

藥物基因組學(xué)致力于幫助醫(yī)生選擇適合每位患者的藥物和劑量,。

雖然目前的大多數(shù)研究都集中于針對諸如心血管疾病,、阿爾茨海默病、癌癥,、艾滋病和哮喘等疾病的藥物反應(yīng)上,,但對于患有神經(jīng)精神疾病(如抑郁癥、精神分裂癥和躁郁癥)的患者來說,,也帶來了曙光,,這些患者即使在停藥后也常常會(huì)受到藥物嚴(yán)重的副作用影響。
 
據(jù)肯恩大學(xué)
(Kean university)新澤西科學(xué),、技術(shù)與數(shù)學(xué)中心的副院長Mike Tocci博士介紹:

“每個(gè)人都有一套*的基因,,因此疾病在每個(gè)個(gè)體身上的表現(xiàn)方式以及個(gè)體身體對特定藥物治療的反應(yīng)都是不同的。” 


Part 1

醫(yī)學(xué)的未來

Tocci是一位資深的分子生物學(xué)家,、免疫學(xué)家,,也是賽諾菲公司(Sanofi)基因組科學(xué)和生物制品的前負(fù)責(zé)人,在其職業(yè)生涯的大部分時(shí)間里都在從事藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前開發(fā)方面的工作,,他認(rèn)為藥物基因組學(xué)是“個(gè)性化醫(yī)學(xué)”的一個(gè)主要組成部分,。

“我們正在研究藥物在個(gè)體體內(nèi)代謝和實(shí)現(xiàn)療效的方式,以及通過基因了解藥物的療效是如何因患者個(gè)體或患者群體的不良反應(yīng)而受到限制,。醫(yī)生和藥物研究人員正在快速了解患者對某些化合物的反應(yīng),,以便更好地治療疾病。”

“我們沒有針對所有類型癌細(xì)胞的生物標(biāo)記物,,也還沒有很好地了解哪些類型的細(xì)胞對不同類型的藥物有反應(yīng),,但我們正在更多地研究不同類型的細(xì)胞在人體中的功能,因此終我們將更好地了解我們的基因組如何影響特定藥物的作用,,”Tocci博士解釋道,。

與這項(xiàng)研究相關(guān)的范圍和成本引出了一個(gè)合理的問題,即無論從短期還是長期來看,,誰將從這種方法中受益多,。

接受癌癥治療的患者是一個(gè)主要的受益群體,,但自身免疫性疾病(包括糖尿病和心血管疾病)患者也已有一定的受益,。隨著對如何使用更有效的藥物更好地治療患者和降低不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)有更深刻的理解,,醫(yī)生也將是一個(gè)主要的受益群體。
 
雖然在早期階段患者的治療費(fèi)用可能很高,,但隨著時(shí)間的推移,,藥物基因組學(xué)將通過增加生物標(biāo)記物、基因表達(dá)譜分析和細(xì)胞圖譜研究來降低成本,,從而彰顯在醫(yī)療保健和藥物開發(fā)方面的益處,。

假以時(shí)日,藥物的療效和安全性都將得到改善,,到時(shí)候患者的治療費(fèi)用也就降低了,。

消費(fèi)者已經(jīng)從美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)的關(guān)于藥物安全性的藥物基因組學(xué)研究中受益。

已有超過200種藥物被標(biāo)記有新的基因組生物標(biāo)記物信息,,這些信息還描述了藥物使用和臨床反應(yīng)的差異性,、不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)、特定基因型的個(gè)體化劑量,、藥物作用的機(jī)制和試驗(yàn)設(shè)計(jì)的特征,。這項(xiàng)新的研究已被納入臨床試驗(yàn),并對參與化合物開發(fā)的公司產(chǎn)生了影響,。

藥物基因組學(xué)嚴(yán)重依賴分子生物學(xué),,且涉及許多過程,包括PCR,、蛋白質(zhì)鑒定(蛋白質(zhì)印跡法,、ELISA)、確定基因表達(dá),、基因和蛋白質(zhì)圖譜分析技術(shù),、細(xì)胞分選方法、細(xì)胞分離技術(shù)(離心),、細(xì)胞成像方法,,以及在人和動(dòng)物模型中分析和描繪疾病組織中細(xì)胞的能力。

 


Part 2

前進(jìn)的障礙

雖然幾乎所有關(guān)于藥物基因組學(xué)的消息都令人鼓舞,,但仍有一些因素阻礙著該領(lǐng)域的發(fā)展,。

在動(dòng)物模型中進(jìn)行的試驗(yàn)并不總是能夠預(yù)測人類的反應(yīng),獲得足夠數(shù)量的患者樣本,,以及對患者隱私有關(guān)的社會(huì)和倫理考量可能會(huì)限制某些群體的參與,。

與藥物基因組學(xué)研究相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和成本是兩個(gè)很重要的因素,它們會(huì)限制哪些人可以進(jìn)行研究或負(fù)擔(dān)得起實(shí)施此類治療的費(fèi)用。

“藥物基因組學(xué)的長期效益將是巨大的,。未來的工作將能為患者提供更有效和更安全的藥物進(jìn)行個(gè)性化治療,有望通過限制副作用和不良反應(yīng)來延長壽命,、或改善生活質(zhì)量,。我們關(guān)心的是確保我們從倫理的角度推進(jìn)科學(xué)的發(fā)展,并保證所有人都能從中受益并負(fù)擔(dān)得起,,”Tocci博士說道,。

Tocci博士擔(dān)任肯恩大學(xué)新澤西科學(xué)、技術(shù)和數(shù)學(xué)中心的研究副院長,,協(xié)助監(jiān)督STEM學(xué)位教育,,在這些學(xué)位教育過程中,他們采用多學(xué)科方法教授科學(xué),,將生物,、化學(xué)、物理,、數(shù)學(xué)和計(jì)算機(jī)科學(xué)整合入課程,。

STEM項(xiàng)目為學(xué)生提供通過在實(shí)驗(yàn)室體驗(yàn)科學(xué)而不是僅僅通過教科書來學(xué)習(xí)解決問題的機(jī)會(huì)。STEM學(xué)生可以與教職員工一起研究我們不知道答案的問題,。

目前的研究包括對癌癥生物學(xué)的研究,,以更好地了解生物標(biāo)記物;對藥物化學(xué)的研究,,以了解如何阻止癌細(xì)胞轉(zhuǎn)移,;以及對基因組學(xué)的研究,以了解藥物如何與基因產(chǎn)物相互作用,。

 

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