細胞和基因治療可以為患者提供“治本”的療法,，一次性解決疾病根源,，而不是讓患者接受長期的“治標”治療，從而大大改善了患者的生活,。許多細胞和基因治療產(chǎn)品是針對罕見病的,，因此細胞和基因治療產(chǎn)品很多申請了加速審批。這些因素讓細胞和基因治療行業(yè)注入勃勃生機，并推動行業(yè)深入了解不斷變化的法規(guī)要求,，以便加快產(chǎn)品的上市進程,。然而，要在不犧牲質(zhì)量的前提下實現(xiàn)這些產(chǎn)品的商業(yè)化,，行業(yè)和監(jiān)管機構(gòu)之間需要進行良好的合作和溝通,。
病毒載體產(chǎn)品的特性
病毒載體是經(jīng)過改造的病毒。病毒載體可以作為將遺傳物質(zhì)傳遞到細胞中的工具,，在基因和細胞治療中,，用于治療特定疾病。病毒載體需要保證完整,，遺傳物質(zhì)才能夠被運送到特定的組織中,，進入靶細胞。腺相關(guān)病毒 (AAV) 基因組早在上世紀 80 年代就被分離和克隆,。上世紀 90 年代,，新型工程化 AAV 衣殼的重大進展和大規(guī)模生產(chǎn)的實現(xiàn)以及純化效率的提高，使得基因治療藥物成為可能,。其中，一款靶向肝臟的血友病 B 基因治療藥物已經(jīng)成功,，該藥物采用了 AAV 載體工藝,，并通過靜脈注射給藥。
此外,，病毒載體生產(chǎn)十分依賴一次性技術(shù),。一次性技術(shù)是一個封閉的系統(tǒng)可用于多種生產(chǎn)平臺，并且在多產(chǎn)品共線生產(chǎn)時可以有助于制定整體污染控制策略,。確保一次性系統(tǒng)無菌對提供安全的藥品至關(guān)重要,。必須有相應(yīng)的流程來確保所用的一次性生產(chǎn)設(shè)備已通過無菌驗證，除了通過供應(yīng)商審計對生產(chǎn)商進行資格認證外,，還要評估無菌驗證方案,。
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