描述：

SM-102 是一種被廣泛研究和應(yīng)用的氨基脂質(zhì)（ionizable lipid）,，化學(xué)名為1-methyl-pseudouridine-5'-triphosphate N1-methylpseudouridine 5'-triphosphate，常用于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）系統(tǒng)中,，作為遞送信使RNA（mRNA）或小分子核酸的重要組成部分,。其結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)旨在在生理?xiàng)l件下保持中性，但在酸性條件（如內(nèi)體環(huán)境）中質(zhì)子化,，從而促進(jìn)核酸釋放和胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn),。

基本特性與作用機(jī)制

SM-102 具有典型的氨基脂結(jié)構(gòu)，含有一段疏水的烷基鏈和一段可質(zhì)子化的親水頭基,，在水相和脂相之間具有良好界面活性,。在 LNP 配方中，SM-102 的作用主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面：

1. 促進(jìn)包封與穩(wěn)定性：它與輔助脂質(zhì)（如膽固醇,、DSPC,、PEG修飾脂質(zhì)）共同構(gòu)建 LNP,，能夠有效包封核酸類(lèi)藥物，增強(qiáng)其穩(wěn)定性和血液循環(huán)時(shí)間,。

2. 酸性響應(yīng)釋放：在內(nèi)體等酸性環(huán)境中,，SM-102 會(huì)發(fā)生質(zhì)子化，提高納米顆粒的膜融合能力,，有助于破壞內(nèi)體膜,，從而促進(jìn)mRNA或siRNA的胞質(zhì)釋放。

3. 增強(qiáng)細(xì)胞攝取：通過(guò)其表面電荷調(diào)控功能,，SM-102 可改善LNP與細(xì)胞膜的相互作用,，提升遞送效率。

應(yīng)用領(lǐng)域

SM-102 主要用于構(gòu)建mRNA遞送系統(tǒng),，特別在疫苗開(kāi)發(fā)、蛋白表達(dá)以及基因調(diào)控等研究中發(fā)揮了核心作用,。例如在mRNA疫苗制劑中,，SM-102 可與其他脂質(zhì)（如cholesterol、DSPC,、PEG-lipid等）共組裝成粒徑約為80-100 nm的LNP,，用于體內(nèi)表達(dá)編碼蛋白。這類(lèi)系統(tǒng)已經(jīng)在多個(gè)臨床和基礎(chǔ)研究項(xiàng)目中得到廣泛應(yīng)用,。

此外,，也有研究探索 SM-102 在siRNA、miRNA,、CRISPR/Cas9核酸元件遞送方面的應(yīng)用潛力,，特別是在肝臟、脾臟等器官的靶向遞送中表現(xiàn)出良好性能,。

總結(jié)

SM-102 作為一種可離子化脂質(zhì),，因其良好的生物相容性、穩(wěn)定性與遞送性能,，在mRNA和核酸藥物載體系統(tǒng)中具有重要地位,。通過(guò)與其他脂質(zhì)組分協(xié)同使用，可構(gòu)建高效,、安全的遞送系統(tǒng),，用于疫苗開(kāi)發(fā)、基因治療及相關(guān)生物醫(yī)藥研究,。

常用名十七烷-9-基 8-((2-羥基乙基)(6-氧代-6-(十一烷氧基)己基)氨基)辛酸酯

英文名SM-102

CAS號(hào)2089251-47-6

分子量710.1653

密度N/A

沸點(diǎn)N/A

分子式C44H87NO5

熔點(diǎn)N/A

MSDSN/A

閃點(diǎn)N/A

包裝：瓶裝

產(chǎn)地：西安

儲(chǔ)存：冷藏

狀態(tài)：固體/粉末/溶液

規(guī)格：50mg  100mg   250mg    500mg

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