ATX-0114 (CAS No. : 2230647-30-8)

化學(xué)名稱: 3-(2-(Dimethylamino)ethoxy)propyl)-N-(2-(dimethylamino)ethyl)benzenecarboxamide

分子式: C??H??N?O?

性質(zhì)與應(yīng)用:

ATX-0114 是一種具有 陽(yáng)離子性質(zhì) 的脂質(zhì)分子，廣泛應(yīng)用于 基因遞送系統(tǒng) 和 藥物遞送載體 的開(kāi)發(fā),。它屬于一類 脂質(zhì)化的陽(yáng)離子分子,，在 核酸遞送 中具有重要的作用，特別是在 mRNA傳遞,、基因治療 和 RNA疫苗 的開(kāi)發(fā)中發(fā)揮重要作用,。ATX-0114 在細(xì)胞膜上具有較強(qiáng)的親和力，能夠與 核酸分子 （如DNA或RNA）形成復(fù)合物,，增強(qiáng)核酸的穩(wěn)定性,，并促進(jìn)其進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)。

ATX-0114 的結(jié)構(gòu)使其能夠通過(guò) 氨基和醚基團(tuán) 的結(jié)合來(lái)增加其脂質(zhì)體的穩(wěn)定性,。特別是在載體體系中,，ATX-0114 通過(guò) 氨基功能團(tuán) 吸引帶有負(fù)電荷的核酸，形成可溶性復(fù)合物,，從而提高核酸的轉(zhuǎn)染效率,。這些脂質(zhì)分子通過(guò)形成 脂質(zhì)納米顆粒 或 脂質(zhì)體 來(lái)促進(jìn)核酸的包裹和保護(hù)，避免核酸降解并提高其傳遞效率,。

此外,，ATX-0114 還可以用于靶向遞送,，通過(guò)調(diào)節(jié)其結(jié)構(gòu)來(lái)引導(dǎo)特定的靶標(biāo)細(xì)胞。例如,，通過(guò)將 ATX-0114 與特定的 抗體 或 受體特異性配體 連接,，能夠增強(qiáng)其在特定細(xì)胞或組織中的積累，提升其靶向治療效果,。這種定向遞送可提高藥物在靶組織的濃度,，從而改善藥效，降低毒副作用,。

目前，ATX-0114 被廣泛研究用于 癌癥治療,，尤其是 腫瘤基因治療 和 靶向藥物遞送,，以及用于 疫苗遞送。它的 安全性 和 有效性 在臨床研究中得到了驗(yàn)證,，成為基因治療中備受關(guān)注的材料之一,。

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