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資訊：華人科學(xué)家發(fā)布新成果，大大提高CRISPR效率
閱讀：207 發(fā)布時間：2015-2-11近日,，發(fā)表在《細胞干細胞》（Cell Stem Cell）雜志上的一項研究中，Gladstone研究所的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了一種有效提高CRISPR技術(shù)效率的方法,。通過與斯坦福大學(xué)的同事進行合作,，研究人員鑒定出兩種能夠顯著提高插入細胞DNA中的新遺傳信息的小分子化合物。此外,，他們還發(fā)現(xiàn)了兩種抑制DNA插入,、但增強DNA刪除的化合物。
研究人員表示,，在不同的細胞類型中,，這些被鑒定出的小分子化合物功能強、毒性小,。小分子化合物的使用為改善的基因組工程應(yīng)用提供了簡單有效的策略,，并有助于研究哺乳動物細胞中DNA修復(fù)的機制。
文章的*作者,，Gladstone研究所的Chen Yu說：“CRISPR作為zui牛的基因組編輯工具,，優(yōu)勢是非常，缺點是效率很低,。我們的研究通過引入一些小分子在保證CRISPR度的前提下,，提高了CRISPR的效率,。"
CRISPR技術(shù)的工作原理簡單來講是：將一個蛋白導(dǎo)入到細胞中，在一個特定的位置切割基因組,；當(dāng)特定的基因被刪除后細胞的DNA重新融合到一起,，科學(xué)也可以在被切割的位置插入新的基因。
通過該方法研究人員可以在許多不同的細胞系中完成基因組操控,，包括誘導(dǎo)多能干細胞和組織特異性細胞,。這是非常重要的一點，這表明該方法可以用于創(chuàng)建疾病模型的多種細胞類型,，并將有助于發(fā)現(xiàn)新的特異性療法,。
論文通訊作者之一的Gladstone研究所的研究員Sheng Ding（丁盛）博士說：“這項發(fā)現(xiàn)的潛力不僅在于提高CRISPR的效率，同時證明了小分子化合物可以成功的操控基因組工程,。"
丁勝是干細胞領(lǐng)域的華人科學(xué)家,，在合成化學(xué)、干細胞生物學(xué)以及藥物研發(fā)技術(shù)方面具有很強的科研實力和*見解,。丁勝的研究團隊早從2004年就開始進行小分子化合物誘導(dǎo)單功能細胞轉(zhuǎn)變?yōu)槎喙δ芗毎矫娴难芯?。其團隊開創(chuàng)了用4個蛋白誘導(dǎo)ips的技術(shù)先河。這是目前“*"一個*避免基因操作,，避免改變基因組的ips誘導(dǎo)方法,。在ips技術(shù)研究和發(fā)展中創(chuàng)造多個*并成功合成小分子化合物QS11、Pluripotion和小分子化合物逆轉(zhuǎn)劑reversine,。