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自2012年起,，一種稱作為CRISPR的強(qiáng)大的“基因組編輯"技術(shù)便被研究人員用來剪切、破壞,、替換或是添加生物體的DNA序列?，F(xiàn)在來自約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們證實(shí)，這一系統(tǒng)還可以且有效地改變?nèi)祟惛杉?xì)胞,。

在發(fā)表于《Molecular Therapy》雜志上的一篇研究報(bào)告中,，該研究小組表示這些研究成果可以簡化及加快改變和定制人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)的研究工作，使得iPSCs能夠成為一種療法或用于開發(fā)模式系統(tǒng)來研究疾病或測試藥物,。

約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)講師葉朝暉（Zhaohui Ye,，音譯）博士說：“干細(xì)胞技術(shù)正在迅速地發(fā)展，我們認(rèn)為離我們能夠?qū)PSCs用于人類治療的日子已不會太遠(yuǎn),。這是*項(xiàng)研究詳細(xì)記述了CRISPR在人類iPSCs中的應(yīng)用,，展示了它在這些細(xì)胞中的潛能。"

CRISPR源于包含著稱作為成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)片段DNA的微生物免疫系統(tǒng),。這一工程編輯系統(tǒng)利用了一種DNA剪切酶和一段短RNA片段,，后者可將這一工具引導(dǎo)到研究人員希望在基因組中引入切口或其他改變的位置。

以往的研究表明,，相比于其他的基因組編輯技術(shù)例如轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN),，CRISPR能夠通過這些干預(yù)更有效地引起基因組改變或突變。

盡管CRISPR具有一些優(yōu)勢,，近期的一項(xiàng)研究表明它還有可能在人類癌細(xì)胞系中引起大量的“脫靶"效應(yīng),，尤其是改變研究人員并不想觸及的一些基因,。

為了解這種不良效應(yīng)是否會發(fā)生于其他人類細(xì)胞類型中，葉朝暉,、約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)和腫瘤學(xué)教授程臨釗(Linzhao Cheng)及同事們,，在人類iPSCs中比較了CRISPR和TALEN。iPSCs是一種行為像胚胎干細(xì)胞的重編程成體細(xì)胞,，人類iPSCs已在疾病的治療和研究方面顯示出巨大的應(yīng)用前景,。

研究人員比較了兩種基因編輯系統(tǒng)在iPSCs中刪除已知基因，或是切除一段基因并以其他基因來替代它的能力,。研究人員選擇了JAK2,、SERPINA1和AAVS1來作為模式基因：當(dāng)JAK2基因突變時(shí)可引起一種稱作為真性紅細(xì)胞增多癥的骨髓異常；SERPINA1突變則可引起α1抗胰蛋白酶缺陷——一種可引起肺病和肝病的遺傳性疾??；此外，近期的研究發(fā)現(xiàn)AAVS1是人類基因組中插入外源基因的一個(gè)“安全港"（ safe harbor）,。

比較結(jié)果發(fā)現(xiàn)當(dāng)只是簡單地刪除這些基因的某部分時(shí),，在所有三個(gè)基因系統(tǒng)中CRISPR比TALEN更，其誘導(dǎo)的切割高100倍,。而當(dāng)利用這些基因組編輯工具來替換基因的某部分,，例如JAK2和SERPINA1基因的致病突變時(shí)，CRISPR和TALEN在患者來源的iPSCs中顯示出大致相同的效率,。

該研究小組說,，與人類癌細(xì)胞系的結(jié)果相反，CRISPR和TALEN在人類iPSCs中具有相同的靶向特異性,，只擊中設(shè)計(jì)影響的基因,。研究人員還發(fā)現(xiàn)相比于TALEN，CRISPR系統(tǒng)具有一個(gè)優(yōu)勢：當(dāng)只有一個(gè)拷貝的基因受累時(shí),，可以設(shè)計(jì)它只靶向包含突變的基因,，而不影響患者的健康基因。

葉朝暉和程臨釗說,，這些研究結(jié)果結(jié)合早些時(shí)候發(fā)表在干細(xì)胞期刊《細(xì)胞干細(xì)胞》(Cell Stem Cell)雜志上的一項(xiàng)相關(guān)研究,，確證了CRISPR是一種在人類iPSCs中編輯基因的有用工具，且脫靶效應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)極小,。

“CRISPR介導(dǎo)的基因組編輯為在生物學(xué)相關(guān)細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)許多的遺傳應(yīng)用打開了一扇大門,，可促使更好地了解人類疾病及其潛在療法，"程臨釗說,。