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基因治療領(lǐng)域代表企業(yè)統(tǒng)計
廣義的基因治療包括：基因調(diào)節(jié),、基因治療、基因編輯,、未經(jīng)改造的細(xì)胞治療,。而基因藥物可劃分為核酸類藥物、重組病毒類藥物以及細(xì)胞治療類藥物,。
2015年以來,，基因治療行業(yè)開始高速發(fā)展。據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示,，2020年基因市場規(guī)模達到20.8億美元,，同比增長73.9%；預(yù)計到2025年行業(yè)規(guī)模將增長至305.4億美元,。數(shù)據(jù)顯示,，截止2023年5月底，上市基因治療相關(guān)藥物有近50款（不含疫苗）,。
中國擁有二大醫(yī)藥市場,，近年來，隨著基因治療臨床試驗的大量開展,、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市,、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，國內(nèi)布局基因療法的公司已超百家,。
其中研發(fā)管線數(shù)量靠前的有：紐福斯、本導(dǎo)基因,、錦籃基因,、新芽基因、輝大基因,、康弘藥業(yè),、本元正陽、深圳市免疫基因治療研究院,、諾思蘭德等,。
臨床試驗靠前的有：三生制藥、天達康基因,、信念醫(yī)藥,、達博生物、華邦健康,、紐福斯,、諾思蘭德、濟群醫(yī)藥,、人福醫(yī)藥,、東方略生物,、索元生物、信立泰,、本元正陽,、恩多施生物、貴州百靈,、本導(dǎo)基因,、北海康成,、康希諾,、博雅輯因、嘉因生物,、舒泰神,、天澤云泰、達博生物等,。
基因療法沒有最貴,，只有更貴！單價210萬美元的Zolgensma曾一度成為貴藥物,，后易主美國藍鳥生物的Zynteglo（定價280萬美元）,，再易主藍鳥生物的Skysona（定價300萬美元），最后uniQure用于治療血友病B的Hemgenix以350萬美元一躍成為貴藥物,。
除了價格昂貴外,，基因治療的效果比傳統(tǒng)療法要更，有望實現(xiàn)“一針",！而基因治療載體決定了遞送效率,、靶向性、以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關(guān)鍵屬性,，從而影響藥物的臨床藥效,、安全性。而腺相關(guān)病毒（AAV）載體是目前基因治療中使用泛的病毒遞送載,。目前,，已有6款A(yù)AV基因療法獲批上市。雖然國內(nèi)基因治療上市產(chǎn)品和在研管線較國外起步晚,，但是國內(nèi)AAV基因療法已經(jīng)取得了較大的進展,，多款候選產(chǎn)品獲批臨床,，甚至還有3款進入臨床III期階段,，如下所示：
1. 諾華的OAV101注射液（已進入III期臨床）
2022年1月，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國獲批臨床,；
2022年4月29日,，OAV101注射液在國內(nèi)啟動臨床試驗,，擬在中國入組20人，該臨床試驗屬于III期臨床STEER研究的中國部分,；
2022年6月20日下午，OAV101臨床試驗中國研究中心啟動會在組長單位北京大學(xué)醫(yī)院順利召開,，該臨床試驗屬于III期臨床STEER研究的中國部分,，由北京大學(xué)醫(yī)院兒科熊暉教授牽頭，針對2-18歲初治2型脊髓性肌癥患者,。
2. 信致醫(yī)藥的BBM-H901（已進入III期臨床）
2021年8月,，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的用于B型血友病治療的基因治療藥物“BBM-H901注射液"獲批臨床；
2021年12月底,，該療法臨床試驗順利完成受試者給藥,；
2023年4月，BBM-H901注射液III期試驗順利完成全部受試者給藥,，預(yù)計2024年下半年到2025年上半年上市銷售,。
3. 紐福斯的NR082（已進入III期臨床）
2021年3月30日，紐福斯生物眼科基因療法“NR082眼用注射液"獲批臨床,，用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視變,，成為個獲得臨床試驗許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物；
2021年6月28日,，NR082的I/II期階段臨床試驗在中國完成患者入組及給藥,；
2022年1月18日，NR082獲美國FDA授予新藥臨床試驗（IND）許可,，并將在美國開展臨床試驗,；
2022年9月27日，NR082 中國III期臨床試驗完成患者入組給藥,；
2023年2月22日,，NR082中國III期臨床試驗在中國完成全部患者入組給藥。
紐福斯成立于2016年,，是李斌教授團隊于華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院自2008年起十幾年來對眼科基因治療技術(shù)探索和積累的成果,。作為一名眼科醫(yī)生和視網(wǎng)膜疾病專家，李教授帶領(lǐng)團隊成功完成了從實驗室到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化研究,，通過一系列國內(nèi)和國際多中心臨床試驗證實了腺相關(guān)病毒 （AAV） 載體技術(shù)在眼科基因治療應(yīng)用價值,。公司候選藥物NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視變(LHON)。該疾病是一種可導(dǎo)致嚴(yán)重視力損傷的退行性疾病,，迄今為止尚無有效的治療方法,。
蔡宇伽博士，基因治療載體技術(shù)專家,，長期從事基因治療病毒載體,、基因編輯遞送技術(shù)的研發(fā)以及基因治療載體與機體免疫系統(tǒng)互作的研究,，致力于新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。
開發(fā)了慢病毒蛋白轉(zhuǎn)導(dǎo)以及mRNA轉(zhuǎn)導(dǎo)的PCT國際技術(shù),。研究論文發(fā)表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊,。獲上海市浦江人才計劃支持。上海市重大疾病治療項目子課題負(fù)責(zé)人,。2018年,，創(chuàng)立本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司。了世界基于mRNA遞送系統(tǒng)的體內(nèi)基因編輯治療的臨床研究,。
信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月,，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè),。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授,，擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗。公司執(zhí)行官為鄭靜博士,。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開發(fā)的一款A(yù)AV基因治療藥物,，旨在通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi),，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平,，以期達到“一次給藥、長期有效"的治療及預(yù)防出血效果,；本品正在開展臨床試驗,。
九天生物是一家創(chuàng)新基因及細(xì)胞治療公司，致力于研究,、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細(xì)胞療法,。九天生物成立于2019年，自主研發(fā)建立了完整的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療技術(shù)平臺,，擁有*的衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構(gòu)建技術(shù),、分析和工藝開發(fā)實力、以及的臨床級AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力,。成立以來,，九天生物組建了一支國際的科研、技術(shù)和管理團隊,，其研發(fā)管線擁有多個基因和細(xì)胞治療創(chuàng)新項目,，覆蓋眼科、神經(jīng),、代謝和血液等多個疾病領(lǐng)域,。通過戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進一步拓展至新的疾病領(lǐng)域,，如心血管疾病等,。九天生物總部位于中國,，在上海和杭州建有基因和細(xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)基地。
星眸生物位于安徽省合肥市,，是中國科大先研院孵化企業(yè),，公司聚焦眼科疾病的基因治療藥物開發(fā)和基因編輯技術(shù)研發(fā)、服務(wù),，致力于實現(xiàn)中國人自主可用的眼科基因治療藥物,，讓中國人看得更久，看得更好,。星眸創(chuàng)始人團隊為中科院和中科大的教授博士，擁有多年深耕眼科,、基因編輯,、基因治療的研發(fā)、管理經(jīng)驗,；公司先立足于合肥,，再輻射江浙滬，充分利用現(xiàn)有中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬醫(yī)院和中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)校醫(yī)院眼科的臨床資源,。
領(lǐng)諾醫(yī)藥位于上海張江藥谷,，IN-2004（AAV基因治療，眼科）/LIN-2004（AAV基因治療,，半乳糖腦苷脂酶Galactocerebrosidase /GALC)）為領(lǐng)諾醫(yī)藥的兩款正在開發(fā)中的候選產(chǎn)品,。
至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè),，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病,、罕見病等。公司擁有國內(nèi)rAAV基因藥物開發(fā)的技術(shù)團隊,，創(chuàng)始人擁有多項技術(shù),，在高效基因表達發(fā)現(xiàn)、rAAV基因藥物的包裝和規(guī)?；a(chǎn)多項核心技術(shù)上走在世界的前沿,，并獲得了自主知識產(chǎn)權(quán)。公司已經(jīng)開展研究者發(fā)起臨床,。
創(chuàng)始人為王剛博士,，中國疾控中心病原生物學(xué)博士，瑞典隆德大學(xué)博士后,，主要從事腺相關(guān)病毒載體（AAV）及其應(yīng)用研究,。曾任中國疾控中心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預(yù)防控制,，2018-2019年派往西非塞拉利昂,，任中塞友好生物安全實驗室主任,。2014-2016年于隆德大學(xué)生物醫(yī)學(xué)中心工作,，建立了基于理性設(shè)計的條形碼AAV定向進化（BRAVE）技術(shù)。2021年7月創(chuàng)立北京步楊基因科技有限公司,，專注于新一代AAV衣殼的研發(fā),。近5年，在PNAS,、Neuron和RNA等雜志發(fā)表多篇論文,。曾承擔(dān)或參與國家重大專項和國家重點研發(fā)計劃等多項課題。從事以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療研究十 余年,，在 AAV衣殼改造及其應(yīng)用研究領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗,。
上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進化技術(shù)開發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè),，公司致力于為眼科疾病患者帶來光明,。目鏡生物創(chuàng)始團隊有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗，建立了*的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺,，利用AAV衣殼定向進化和DNA shuffling技術(shù),，通過人工智能機器學(xué)習(xí)和動物體內(nèi)篩選的方式，開發(fā)出系列的具有高組織特異性,、高滲透性,、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫,，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力,，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性,，從而惠及眼病患者,。此外，目鏡生物已有AMD基因治療的候選藥物,。
瀕湖生物致力于打造“1+3+X"體系來實現(xiàn)其“造福人類健康"的企業(yè)愿景,。據(jù)介紹，“1"為打造一家具有影響力的創(chuàng)新生物技術(shù)公司,；“3"為搭建三個國際的擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺,，包括靶向修飾技術(shù)研發(fā)平臺、遞送技術(shù)研發(fā)平臺和靶向修飾藥物生產(chǎn)平臺,；“X"為構(gòu)建多個核心產(chǎn)品的管線組合,，開發(fā)攻克腫瘤、自身免疫性疾病、遺傳疾病等領(lǐng)域的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品,。
正序生物是一家運用新型基因編輯技術(shù)-堿基編輯治療人類疾病的高科技生物醫(yī)藥企業(yè),，專注于生物科技創(chuàng)新和開發(fā)突破性療法，造福人類健康,。正序生物依托來自上?？萍即髮W(xué)、和武漢大學(xué)的創(chuàng)始人科研團隊研究進展,，匯集國內(nèi)外大學(xué),、研究機構(gòu)的科學(xué)研究型人才以及在國內(nèi)外藥企擁有多年從業(yè)經(jīng)驗的專業(yè)團隊，致力于打造國內(nèi),、國際的基因編輯治療平臺,，為解除遺傳性疾病/罕見病患者的病痛以及人類健康事業(yè)而奮斗。
堯唐生物通過持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas,、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具,，以及對新一代mRNA生產(chǎn)平臺和脂質(zhì)納米載體（LNP）組裝工藝的創(chuàng)新型改進，開發(fā)針對遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物,。創(chuàng)立僅半年時間，堯唐生物團隊已經(jīng)實現(xiàn)了多種動物模型上的體內(nèi)驗證,。在小鼠體內(nèi)肝臟組織中,，編輯效率達到80%以上，接近該組織的編輯效率上限,；在非人靈長類動物（NHP,，non-human primates）實驗中，肝臟組織編輯效率達到了與頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃?，一針注射即可達到靶基因的60%~70%的敲低,；并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺篩選到了可獲得國際的新型編輯工具,。
無錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月,，總部位于江蘇無錫，在深圳,、上海,、西班牙和美國均有分支機構(gòu)。公司是一家專注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司,。公司擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的諾獎級精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺CRISPR 2.0,，結(jié)合新型AAV（腺相關(guān)病毒載體）遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達70%,，可實現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準(zhǔn)高效插入整合到基因組,，并采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險以及AAV進入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險。該項技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破,，公司已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程,，目前幾個項目同時在中國及歐洲穩(wěn)步推進中。
紐倫捷成立于2021年12月,，是一家旨在利用其具有自主知識產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)和遺傳替代技術(shù)開發(fā)新型基因治療藥物的生物科技公司,。公司由一群緊密聯(lián)系的神經(jīng)生物學(xué)家、眼科專家,、基因治療專家和生物制藥行業(yè)的人士共同創(chuàng)立,，致力于將新興的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對未被滿足臨床需求的解決方案。目前,，圍繞細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù),，紐倫捷生物已搭建了包括轉(zhuǎn)分化因子篩選、病毒及非病毒載體設(shè)計,、體內(nèi)外藥效學(xué)方法開發(fā)等關(guān)鍵技術(shù)的新型基因治療藥物研發(fā)平臺,，并已經(jīng)申請了多項關(guān)鍵。公司產(chǎn)品管線聚焦于神經(jīng)系統(tǒng)疾病,，重點面向致盲性眼病以及難以治療的神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)基因治療藥物,。
從設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù),，開展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù),。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段,。目前公司通過自主創(chuàng)新研究已主要開發(fā)了10多個進入IND研究階段的新藥研發(fā)項目,，其中7個已許可或轉(zhuǎn)讓（其中1個項目為部分許可，公司仍在對該項目繼續(xù)開發(fā)）,。
成立于2020年7月,，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開發(fā),、商務(wù)拓展,、投資孵化經(jīng)驗。常興博士任職于西湖大學(xué),，是早進行堿基編輯技術(shù)開發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一,，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域，如DMD,。
其基于國內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品SynOV1.1目前正在開展臨床試驗,，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽性實體瘤。
賽斯?fàn)柷嫔锛夹g(shù)（上海）有限公司是浙江華海藥業(yè)股份有限公司的全資創(chuàng)新子公司,。在上海張江高科技園區(qū)注冊成立,。公司成立的宗旨是致力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療法。公司的高層人員是國外公司及科研機構(gòu)工作多年的“海歸"人士，具有扎實的科研背景和廣闊的視野,，能夠準(zhǔn)確把握生物醫(yī)藥的發(fā)展方向并與我國的具體國情相結(jié)合從而制訂公司的發(fā)展方向和項目研發(fā)計劃,。目前公司的主要研發(fā)方向在抗腫瘤和基因病治療領(lǐng)域。
蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司（Otovia Therapeutics）星奧拓維于2022年1月由復(fù)健新藥基金孵化設(shè)立,，是一家專注于內(nèi)耳聽力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司,，以的雙AAV基因遞送、基因編輯和類器官三大平臺,，針對感音神經(jīng)性耳聾,，開發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細(xì)胞再生藥物,。
目前公司建立了廣泛的基于基因替代,、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線，用于治療視力障礙,、代謝性疾病,、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團隊已經(jīng)完成了兩個前沿項目的體內(nèi)概念驗證研究,，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發(fā)first-in-class的基因替代療法,。
近些年來，細(xì)胞治療正在迅速成為對抗癌癥和其他嚴(yán)重疾病的重要,，但目前細(xì)胞療法還存在很大的技術(shù)優(yōu)化空間：自體細(xì)胞治療或定制化細(xì)胞療法在一定程度上避免了免疫排斥問題,，但其居高不下的治療成本費用令很多患者望而卻步。而大部分異體細(xì)胞治療又因為存在排斥反應(yīng),，需要患者長時間服用免疫抑制藥物以避免細(xì)胞受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊和排斥。為了解決這些治療瓶頸,，啟函生物科研團隊基于其在移植免疫學(xué)領(lǐng)域深厚的專業(yè)知識,，并利用高通量的多基因編輯技術(shù)來開發(fā)具有免疫兼容性的人體干細(xì)胞，使其在宿主里不會受到攻擊,。這將為世界上千千萬萬的患者及其家屬帶來新的生命希望,。2020年，啟函生物開始深度發(fā)力在細(xì)胞治療產(chǎn)品方面的研發(fā),。通過運用科研團隊在異種動物模型中積累的豐富經(jīng)驗,，啟函生物能夠快速找到人體細(xì)胞中會影響免疫排斥反應(yīng)的基因，并通過編輯這些基因,，提高細(xì)胞的免疫兼容性,，實現(xiàn)低風(fēng)險、甚至無風(fēng)險的同種異體細(xì)胞治療,。
上海躍賽生物科技有限公司（躍賽生物）創(chuàng)立于2021年,，是一家專注于開發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物的企業(yè)，利用其擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng),、分化和基因編輯技術(shù)平臺,，致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病,，罕見病及腫瘤等,。躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達到國際水平,，擁有多項,。
2020年4月，渤因生物在上海張江成立,；半年內(nèi)完成數(shù)千萬融資,。據(jù)悉，目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品,。
可瑞生物由多位北大校友和留學(xué)歸國人員共同創(chuàng)立,，致力于抗腫瘤免疫治療技術(shù)的研發(fā)、基因編輯產(chǎn)品的開發(fā)和服務(wù),，以及遺傳疾病基因治療的探索,。
蘇州科銳邁德生物醫(yī)藥科技有限公司專注于新一代環(huán)狀mRNA核酸藥物研發(fā)，公司已經(jīng)申請20余項mRNA領(lǐng)域核心平臺技術(shù)發(fā)明,。建成環(huán)狀mRNA技術(shù)平臺,，LNP核酸遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)了LNP核酸藥物的中試生產(chǎn),。自主知識產(chǎn)權(quán)的環(huán)狀mRNA技術(shù),。科銳邁德研發(fā)管線涵蓋傳染病疫苗,、腫瘤免疫,、蛋白替代/基因治療、細(xì)胞治療等領(lǐng)域,，正在積極推進環(huán)狀mRNA藥物申報工作,。
神拓是家可同時利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司,。該公司由牛津大學(xué),、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療研發(fā)人員及顧問團組成,，專注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開發(fā)的創(chuàng)新企業(yè),。團隊的兩大病毒遞送平臺技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及設(shè)計的慢病毒載體平臺構(gòu)成?？沙浞种С趾粑到y(tǒng),、神經(jīng)系統(tǒng)罕見病基因治療開發(fā),。目前團隊已經(jīng)推動多條體內(nèi)基因治療管線。
