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精彩回顧|AAV病毒載體的開發(fā)技術(shù)現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢
2022年11月22日,，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了一次性基因療法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),，用于治療18歲及以上血友病B患者,，這是第6款A(yù)AV基因治療藥物海外獲批上市,，也是FDA批準(zhǔn)的治療血友病B成人患者的基因療法,。Hemgenix每劑定價高達(dá)350萬美元。截至目前,，國內(nèi)也已有多款A(yù)AV基因治療藥物申請IND，其中IND申請獲批的AAV基因療法14款,，針對適應(yīng)癥大部集中在單基因遺傳病領(lǐng)域，如11月1日,，天澤云泰的AAV基因治療藥物VGR-R01注射劑IND申請獲得CDE默示許可,，其適應(yīng)癥為CYP4V2基因突變導(dǎo)致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性，還有弘基生物的KH631,、方拓生物的FT-001等,。
基因療法,，特別是以腺相關(guān)病毒為載體（AAV）的基因療法,，是目前受關(guān)注的醫(yī)藥領(lǐng)域之一,，隨著越來越多的基因治療產(chǎn)品的上市,，以及基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展,。
腺相關(guān)病毒AAV因其免疫原性和細(xì)胞毒性低,，可選擇靶向,，能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和靜止期細(xì)胞,，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，成為基因治療遞送載體,。但是,，高昂的售價,，較少的適應(yīng)癥人群,，復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開發(fā),、大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求,、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗,，對基因療法構(gòu)成了嚴(yán)峻的挑戰(zhàn),。
基于此,，12月27日（周二）14:00-15:30,，生物制品圈與艾貝泰,、澳斯康生物邀請到生物制藥領(lǐng)域資深專家才源博士、陳慶慶博士為我們帶來精彩的關(guān)于AAV的發(fā)展現(xiàn)狀,、機(jī)遇與未來發(fā)展趨勢的線上報告,。
才源博士 星眸生物CEO,、聯(lián)合創(chuàng)始人
中國科大微尺度國家研究中心博士,，中國科大附屬第一醫(yī)院博士后。師從中國科大薛天教授和神經(jīng)所仇子龍研究員,。聚焦眼科疾病的基因治療技術(shù)開發(fā),，代表性工作發(fā)表在著名期刊Science Advances、Advanced Functional Materials,、Science Bulletin等,。持續(xù)關(guān)注黃斑變性、視網(wǎng)膜色素變性等眼科疾病的基因治療,。21年合肥市E類高層次人才,，21年蘇州工業(yè)園區(qū)人才，入選21年中國科協(xié)“科創(chuàng)中國”青年創(chuàng)業(yè)榜,，21年安徽省自然科學(xué)一等獎,。
陳慶慶博士
浙江大學(xué)博士，二十五年以上工作經(jīng)驗,，對制藥行業(yè),，特別是生物制藥行業(yè)有較深了解。擅長技術(shù)轉(zhuǎn)移,，精通將實驗室規(guī)模的產(chǎn)品轉(zhuǎn)化為符合 GMP 要求的產(chǎn)業(yè)化規(guī)模的產(chǎn)品,，對生物制劑的研發(fā)生產(chǎn)（包括純化工藝和制劑工藝） ,特別是生物大分子和基因治療產(chǎn)品有相當(dāng)?shù)慕?jīng)驗,，已成功摸索和優(yōu)化出多個生物制品的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)工藝。