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RNA療法具有改變醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的潛力，因為它們 安全,、 易于復(fù)制 （例如IVT）并且提供大量的 多功能性,。

裸 mRNA 療法通常不穩(wěn)定。它們需要高劑量并且對細(xì)胞膜的滲透性低,。 藥物遞送系統(tǒng) 對于體外,、臨床前和臨床應(yīng)用遞送 mRNA 是必需的。為此,，  OZ Biosciences 提供 文件夾 & 定制脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 輸送系統(tǒng),。

迄今為止，LNP 制劑代表了先進(jìn)的核酸治療非病毒遞送平臺,，也是治療多種疾病的有前景的候選藥物,。

RNA療法具有改變醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的潛力,，因為它們安全、易于復(fù)制（例如IVT）并且提供大量的多功能性,。

裸 mRNA 療法通常不穩(wěn)定,。它們需要高劑量并且對細(xì)胞膜的滲透性低。藥物遞送系統(tǒng)對于體外,、臨床前和臨床應(yīng)用遞送 mRNA 是必需的,。為此，OZ Biosciences提供文件夾& 定制脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 輸送系統(tǒng),。

迄今為止,，LNP 制劑代表了先進(jìn)的核酸治療非病毒遞送平臺，也是治療多種疾病的有前景的候選藥物,。

LNP 已被 FDA 批準(zhǔn)用于通過遞送 siRNA（例如 Patisiran）來治療淀粉樣變性疾病,，最近又被批準(zhǔn)用于基于 mRNA-LNP 的廣泛分布的 SARS-CoV-2 疫苗（例如 BNT162b2 和 mRNA-1273）。

因此,，LNP 代表了一種有效的方法來提供：

• 核酸有效負(fù)載（DNA 和 RNA）

• 活性藥物成分 (API),，例如小藥物或蛋白質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞。