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產(chǎn)前基因編輯改善了小鼠的肝功能,，并防止了突變導(dǎo)致致命性肝病遺傳性酪氨酸血癥1型或HT1的小鼠亞群的新生兒死亡。

人類HT1通常出現(xiàn)在嬰兒期,，通常用尼汀和嚴(yán)格的飲食治療,。當(dāng)治療失敗時(shí)，患者的肝臟可能會(huì)衰竭,，或者他們可能會(huì)發(fā)展成肝癌,。

賓州大學(xué)心血管醫(yī)學(xué)副教授、研究共同負(fù)責(zé)人基蘭·穆蘇努魯博士說(shuō):“我們使用堿基編輯來(lái)關(guān)閉致病基因突變的影響,。”,。“我們還計(jì)劃使用同樣的堿基編輯技術(shù)，不僅破壞突變的效果,，而且直接糾正突變,。“”

科學(xué)家們使用腺病毒載體，這種載體經(jīng)常被用于基因治療實(shí)驗(yàn),。由于過(guò)去的研究顯示它們會(huì)引起免疫系統(tǒng)的問(wèn)題,，研究人員正在檢查替代的遞送方法，例如脂質(zhì)納米粒,。

通過(guò)基因編輯降低血液中的膽固醇和脂肪水平,，他們希望能夠開(kāi)發(fā)出一種預(yù)防心血管疾病的“疫苗”,。他們計(jì)劃研究它在其他疾病中的應(yīng)用，包括那些基于肝臟以外器官的疾病,。

Peranteau說(shuō):“在產(chǎn)前基因編輯被翻譯到診所之前,，我在真理教的日子2需要做大量工作，包括調(diào)查更多臨床相關(guān)的分娩機(jī)制,，并確保這種方法的安全性,。”。“盡管如此,，我們對(duì)這種治療肝臟和其他器官遺傳疾病的方法的潛力感到興奮,，對(duì)于這些疾病，很少有治療選擇,。"