轉(zhuǎn)化細(xì)胞研究人員發(fā)現(xiàn)了一種化合物能夠保護(hù)ALS患者的神經(jīng)細(xì)胞,。相比那些耗費(fèi)了數(shù)億美元費(fèi)用卻在臨床試驗(yàn)中失敗的藥物,，這種化合物似乎更有效,。研究者們表示他們利用了一種基于干細(xì)胞的藥物篩選技術(shù),，據(jù)稱(chēng)這種技術(shù)能夠*革新新藥并極大地降低藥物的成本,。
當(dāng)前,，只有一種藥物利魯唑（Riluzole）被批準(zhǔn)用來(lái)治療ALS,，但是這種藥物只能將存活期延長(zhǎng)幾個(gè)月的時(shí)間,。為了能開(kāi)發(fā)出新型藥物，研究人員利用小鼠胚胎干細(xì)胞培養(yǎng)了數(shù)十億個(gè)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞,，其中一半是正常細(xì)胞,，一半攜帶有已知的會(huì)導(dǎo)致ALS的基因。研究者限制這些神經(jīng)細(xì)胞的營(yíng)養(yǎng),，然后對(duì)5000種藥物分子進(jìn)行篩選,，看哪些分子能夠維持細(xì)胞存活。
從中研究人員篩選出了幾個(gè)候選的分子,，其中能夠維持正常和ALS運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞存活時(shí)間zui長(zhǎng)的是kenpaullone,。Kenpaullone具有阻斷GSK-3酶活的作用，而GSK-3可以開(kāi)啟或關(guān)閉一些細(xì)胞進(jìn)行,，如細(xì)胞生長(zhǎng)和死亡等,。
對(duì)于這一成果，來(lái)自約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員表示,，這項(xiàng)研究證明了這種譜系特異性細(xì)胞藥物篩選方法能疾病治療新型藥物,。
另外針對(duì)ALS，近期科學(xué)家們還檢查了47個(gè)家庭的基因信息,，以找到僅在感染者體內(nèi)出現(xiàn)的一種基因序列的突變情況,。
轉(zhuǎn)化細(xì)胞研究人員發(fā)現(xiàn)CREST基因的一種突變——CREST基因?qū)ι窠?jīng)元的表達(dá)在其中一個(gè)病例和有ALS病史的家庭中非常豐富,。盡管研究人員清楚知道CREST基因突變是如何導(dǎo)致ALS的發(fā)病，但關(guān)于這種重要發(fā)病途徑的研究只是邁出了*步,。
142-82-5     Heptane    庚烷標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
110-19-0     Isobutyl acetate    乙酸異丁酯標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
108-21-4     Isopropyl Acetate     醋酸異丙酯標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
79-20-9     Methyl Acetate    乙酸甲酯標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
78-93-3     Methyl Ethyl Ketone    2-丁酮¤標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
108-10-1     Methyl Isobutyl Ketone    甲基異丁基甲酮標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
109-66-0     Pentane    戊烷標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
109-60-4     Propyl Acetate    乙酸正丙酯標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
1634-04-4    tert-Butylmethyl ether    甲基叔丁基醚標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
108-87-2 (Me...         二類(lèi)殘留溶劑-六氫化甲苯標(biāo)準(zhǔn)品    1.2ml×3ampules
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