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Sci Adv:新型干細胞移植療法能夠改善神經(jīng)疾病的癥狀
2017年12月7日//---zui近一項研究表明,通過移植造血干細胞進入大腦能夠幫助治療多種中樞神經(jīng)疾病以及神經(jīng)退行性疾病,。
這項技術(shù)是通過將配型成功的供體造血干細胞移植進入大腦,,作者是來自Dana-Farber/Boston兒童癌癥與血液疾病研究中心的研究者們,相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《Science Advances》雜志上,。
在這項研究中,,作者們建立了溶酶體儲存紊亂(lysosomal storage disorders)小鼠模型,該疾病是一種能夠影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的嚴重代謝紊亂疾病,。之后,,他們利用這一模型檢測了該方法在治療方面的有效性。
(圖片來源: Capotondo et al., Sci. Adv. 2017;3: e1701211)
這項研究結(jié)果是具有重大意義的,,原因在于此前我們認為造血干細胞應(yīng)該通過靜脈注射的方式間接到達目的部位發(fā)揮作用,,治療的效果則取決于細胞在患者骨髓中的成熟與向大腦遷移的能力,一般來說效率較低,。
溶酶體儲存紊亂是一種因溶酶體中酶的平衡失控,,導(dǎo)致有害脂質(zhì)成分、碳水化合物以及其他細胞組分的累積,,因此治療時機越快越好,。
“常規(guī)的骨髓移植療法的局限性在于其需要相當長的時間”,該研究的作者Alessandra Biffi說道:“移植的細胞需要花費至少一年的時間才能夠增殖,、擴散以及對大腦產(chǎn)生治療效果,,但患者往往等不了那么久”。
對此,,研究者們開發(fā)出了一種便捷的方法,。利用小鼠模型,作者們將治療用的造血干細胞直接打入小鼠大腦,,之后,,他們發(fā)現(xiàn)這種治療方法相比傳統(tǒng)的血液注射療法更加快捷,。
根據(jù)作者們的說法,如果該方法在人體水平能夠得到證實,,那么將有助于溶酶體儲存紊亂癥以及多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療,。(生物谷 Bioon.com)
資訊出處:New gene therapy transplantation technique could improve treatment of neurodegenerative diseases
原始出處:A. Capotondo el al., "Intracerebroventricular delivery of hematopoietic progenitors results in rapid and robust engraftment of microglia-like cells," Science Advances (2017). advances.sciencemag.org/content/3/12/e1701211