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基因治療：沒(méi)有讓人絕望的探索
閱讀：449 發(fā)布時(shí)間：2012-9-10 基因治療實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的路徑十分漫長(zhǎng)和曲折,。如果沒(méi)有企業(yè)家的堅(jiān)持，沒(méi)有投資者的耐心，基因治療領(lǐng)域可能很難走到今天,。 任何新生事物和革命性的成果,，都必須經(jīng)歷非常艱辛的產(chǎn)業(yè)化過(guò)程。在生物技術(shù)領(lǐng)域,，無(wú)論是基因治療,、干細(xì)胞或RNA干擾，都曾經(jīng)歷令人興奮的快速進(jìn)展和突破,，但在大規(guī)模臨床試驗(yàn)中,，先后遇到許多困難、挫折和挑戰(zhàn),。zui大的障礙是EMA和FDA沒(méi)有批準(zhǔn)這類(lèi)產(chǎn)品的先例,，過(guò)往的痛苦經(jīng)歷和教訓(xùn)讓藥物監(jiān)管當(dāng)局非常謹(jǐn)慎，審查十分嚴(yán)格,。除了臨床倫理的門(mén)檻要過(guò),，zui艱難的是必須要有足夠的臨床數(shù)據(jù)證明基因治療藥物的安全性和臨床療效。 FDA在基因治療藥物的審批上還是比較務(wù)實(shí),，對(duì)于難治型罕見(jiàn)病和疑難絕癥,，還是比較通融和靈活，這就給基因治療公司較大的空間,。只要專注于取得臨床數(shù)據(jù),，在安全前提下，F(xiàn)DA總會(huì)考慮給予其可批準(zhǔn)的機(jī)會(huì),。 投資者不像當(dāng)初那么沖動(dòng),，他們只會(huì)對(duì)有良好臨床數(shù)據(jù)的公司進(jìn)行長(zhǎng)期投資，不會(huì)被概念所忽悠,。好在基因治療的藥物正在逐漸顯示其奇特的療效,，盡管只是個(gè)案，但積少成多,，總會(huì)在某些領(lǐng)域獲得突破,。 從來(lái)沒(méi)有讓人絕望的探索。對(duì)于從事基因治療的企業(yè)家和創(chuàng)業(yè)者們而言,，誰(shuí)有意志堅(jiān)持下去,，并不斷創(chuàng)新和探索，誰(shuí)就會(huì)笑到zui后,。 保守估計(jì),，目前基因治療在研項(xiàng)目或進(jìn)入臨床小規(guī)模試驗(yàn)的項(xiàng)目有幾十項(xiàng)，雖然比鼎盛期的幾百項(xiàng)少很多,，但質(zhì)量和成功率提高很多,。新一輪的投資熱會(huì)隨新藥上市再度熱起來(lái),，大型藥企業(yè)會(huì)積極尋求晚期成熟項(xiàng)目的合作機(jī)會(huì)。過(guò)去不碰孤兒藥的企業(yè),，如今也會(huì)認(rèn)真考慮這方面的合作開(kāi)發(fā)機(jī)會(huì),。