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捷報：科學(xué)家制備雙重核酸酶讓CRISPR技術(shù)更上一層樓
閱讀：764 發(fā)布時間：2016-12-15
zui近,，美國西安大略大學(xué)的研究人員，就像玩分子樂高游戲一樣,，向革命性的新基因編輯工具CRISPR/Cas9添加了一種工程酶,。他們的研究發(fā)表在12月12日出版的美國國家科學(xué)院院刊PNAS，表明他們添加的這種工程酶,，使得CRISPR基因編輯技術(shù)能夠更有效和有特異性地靶定基因,。
CRISPR為人類基因編輯提供的廣闊前景,，令科學(xué)界沸騰,，從而打開了用基因療法治療囊性纖維化和白血病等疾病的可能性。例如,，在囊性纖維化中，有一個基因突變,，就可導(dǎo)致非常大比例的患者患上疾病,。如果可能的話,，使用CRISPR將那個突變的基因從基因組中去除,，這種疾病就可能被治愈。
該項研究的研究員,、Schulich醫(yī)學(xué)及牙科學(xué)院的副教授David Edgell說：“CRISPR的問題在于，它會切割DNA,，但另一方面DNA修復(fù)將修復(fù)這個切口并把它粘在一起。這意味著,，它會再生CRISPR正試圖靶定的位點，從而產(chǎn)生了一個無效循環(huán),。我們添加這種酶的一個新奇之處在于,，它阻止了這種再生的發(fā)生,。”
西安大略大學(xué)的研究人員制備了一種新酶,，稱為TevCas9,，它切割兩個部位的DNA,，而不是一個部位,，使DNA修復(fù)更難再生切割部位,。研究人員通過向核酸酶Cas9上添加了一個酶（稱為I-Tevl）制備了TevCas9,，Cas9是CRISPR中用來切割DNA的典型酶。
該研究還表明,，添加Tev除了能夠更特異性地靶向基因之外,，而且還不太可能導(dǎo)致基因組的脫靶效應(yīng)，這是任何潛在治療應(yīng)用的一個重要問題,。
本文共同作者,、Schulich醫(yī)學(xué)及牙科Robarts研究所科學(xué)家副教授Caroline Schild-Poulter指出：“因為有兩個切割位點，這兩個位點在基因組中隨機發(fā)生的機會較少,；比起僅僅切割一個位點的機會更少,。這還有待于檢驗，但這充滿了希望和期待,。”