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一種名為T細胞的白血球能夠殺死病人體內(nèi)的病變B細胞,,從而達到治愈白血病的目的
賓夕法尼亞州菲利普斯堡——埃瑪·懷特黑德(Emma Whitehead)近來一直在這家里歡蹦亂跳,,練習(xí)空手翻和英國橄欖球式的打滾,,令她的父母擔(dān)驚受怕。
而令人難以置信的是,,在今年春天,,6歲的埃瑪幾乎死于白血病,。她曾兩次在化療之后舊病復(fù)發(fā),,而醫(yī)生已經(jīng)束手無策了。
為了救女兒的命,,心急如焚的父母把她送到費城兒童醫(yī)院(Children’s Hospital of Philadelphia),,去接受了一個實驗性療法。這種療法此前從未在兒童身上用過,也從未在?,斶@類白血病患者身上用過,。今年4月進行的這次嘗試,是使用一種喪失傳染力的艾滋病病毒在基因?qū)用嬷匦戮幋a?,?shù)拿庖呦到y(tǒng),,從而殺死癌細胞。
這種療法差點要了她的命,。但在她恢復(fù)過來后,,癌細胞都消失了,而且七個月后病情仍舊處于緩解狀態(tài),。她是首名兒童測試者,,也是接受測試的患者中的一名。這種療法通過新技術(shù),,實現(xiàn)了一個長期追尋的目標(biāo),,即賦予患者自己的免疫系統(tǒng)與癌癥持久斗爭的能力。
?,?shù)母改缚悾↘ari)和湯姆(Tom)說,?,攺?010年起就患上了急性淋巴細胞性白血病,,那時她5歲。?,斒撬麄?的孩子,。
這個實驗性療法由賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)開創(chuàng)。?,斨皇?2名接受這種療法的晚期白血病患者中的一名,。其他醫(yī)療中心也正在嘗試類似的療法,包括美國國家癌癥研究所(National Cancer Institute)和紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心(Memorial Sloan-Kettering Cancer Center),。
“我們的目標(biāo)是找到一種治愈方法,,但我們不能這么說,”領(lǐng)導(dǎo)賓夕法尼亞大學(xué)這一課題研究組的卡爾·瓊博士(Carl June)說,。他希望新療法能夠zui終取代骨髓移植,,因為后者是一種更加費力、危險且昂貴的方法?,F(xiàn)在,,在治療白血病及相關(guān)疾病的其他療法失敗時,骨髓移植是zui后一絲希望,。
三名在賓夕法尼亞大學(xué)接受治療的慢性白血病成年患者也*緩解,,不再有任何疾病癥狀。戴維·波特(David Porter)博士說,,他們中的兩人已經(jīng)在兩年多的時間里保持了健康,。四名成年患者的病情有所好轉(zhuǎn),,但并未*緩解;另有一名成年患者近期才接受治療,,其療效有待評估,。一名兒童患者有所好轉(zhuǎn),但隨后舊病復(fù)發(fā),。對于另外兩名成年患者,,這種療法毫無效果,。周日和周一,,在亞特蘭大召開的美國血液病協(xié)會(American Society of Hematology)的一次會議上,賓夕法尼亞大學(xué)的研究者發(fā)布了他們的實驗結(jié)果,。
未參與到此次研究中的癌癥專家稱,,盡管出現(xiàn)了好壞摻雜的結(jié)果,這項實驗也大有前途,,因為即便是在實驗的早期階段,,該療法也對那些似乎毫無希望的病例起了作用。
大型制藥公司諾華公司(Novartis)已經(jīng)把賭注壓在了賓大的研究團隊上,。諾華斥資2000萬美元(約合1.2億元人民幣),,在賓大校園建立了一所研究中心,來把這種療法推向市場,。
諾華腫瘤(Novartis Oncology)的總裁埃爾韋·奧普諾(Hervé Hoppenot)把這項研究稱為“奇妙”,,并稱如果前期成果有效,這項研究可能會*改變白血病和其他血液類癌癥的治療方法,。研究者稱,,同樣的方法,即重新編碼患者的免疫系統(tǒng),,也有可能zui終被用于治療乳腺癌和前列腺癌等腫瘤病,。
在實施這種療法時,醫(yī)生會從患者體內(nèi)抽出數(shù)以百萬計的T細胞(一種白細胞),,并注入新的基因,,使得T細胞能夠殺死癌細胞。新的基因會發(fā)出指令,,讓T細胞對B細胞進行攻擊,。B細胞是免疫系統(tǒng)的一部分,但在白血病中會變成惡性的,。
改變之后的T細胞——被稱為嵌合抗原受體細胞——被輸入病人的血管中,。如果一切順利的話,,它們會*增殖,,并開始抗擊癌癥,。
這種T細胞會針對位于大多數(shù)B細胞表面的一種名為CD-19的蛋白質(zhì)發(fā)起攻擊,,不管B細胞是健康的還是惡性的。
這種治療開始起效的標(biāo)志是,,患者病情加重,,伴有嚴重的發(fā)燒和發(fā)冷——這一反應(yīng)被腫瘤學(xué)家稱為“搖一搖烤一烤”,瓊醫(yī)生說,。該反應(yīng)的醫(yī)學(xué)名稱是細胞因子釋放綜合癥,,或稱細胞因子風(fēng)暴,指的是免疫系統(tǒng)里的細胞在激活狀態(tài)下釋放出來的天然化學(xué)物質(zhì),,這些細胞因子會引起發(fā)燒和其他癥狀,。
對那些在接受治療后病情持久緩解的患者來說,改變后的T細胞會長期留存在血液里,,盡管它們后來的數(shù)量會少于抗擊癌癥時的數(shù)量,。一些患者會已攜帶這些細胞長達數(shù)年。
*·薩德蘭博士(Michel Sadelain)在斯隆-凱特林研究所(Sloan-Kettering Institute)也進行了類似的研究,。他說,,“這些T細胞是活著的藥片。對于藥片,,你服下之后就會從你的體內(nèi)排出,,你不得不再服一片。”他說,,但T細胞“可能只需要制造一次或許少數(shù)幾次”。
賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員說,,他們驚奇地發(fā)現(xiàn)會有制藥公司對他們的工作感興趣,,因為他們必須為每個患者制造新的T細胞——這和研發(fā)藥物的常規(guī)商業(yè)策略相距甚遠,如偉哥(Viagra)或膽固醇藥物,。對于這兩種藥物而言,,數(shù)百萬的人都服用相同的藥物。
但奧普諾說,,諾華對抗癌藥物實施了不同的策略,,他們想為一小部分患者找療效重大,且無可置疑的治療方法,。他說,,這種療效顯著的藥物能更快更有效地獲得批準(zhǔn),其所需的研究量也小于那些藥效較不明顯的藥物,。
“這種經(jīng)濟模式是*可行的,,”奧普諾說。
但這樣的藥物一般都極其昂貴。的例子就是諾華生產(chǎn)的藥物“格列衛(wèi)”(Gleevec),。該藥物在2001年迅速獲得批準(zhǔn),,被用于一些特定類型的白血病和胃腸道腫瘤。根據(jù)不同的服用量,,此藥的費用可達到5000美元一月,。
瓊博士說,通過基因工程制造T細胞的費用大約是2萬美元一人——遠遠小于一次骨髓移植的費用,。他說,,擴大規(guī)模會進一步降低費用。但他又補充道,,“我們的費用不包括任何利潤率,、設(shè)備折舊成本或其他的臨床護理費用和其他的研究費用。”
該研究現(xiàn)在還處在早期階段,,仍有很多問題尚待解決,。研究人員并不*確定,治療為什么會有效,,為什么有時又會失敗,。
埃瑪?shù)母改刚f,,到目前為止,,埃瑪?shù)那闆r似乎一切順利,。她今年回到了學(xué)校,,和二年級的同學(xué)們一起學(xué)習(xí),盡管她的成績很好,,而且每個月會讀大約50本書,,但她頑皮地堅稱自己zui喜愛的學(xué)科是午餐和休息。
“是該讓她重新當(dāng)一個小孩,,找回自己的童年,,”懷特黑德說。(來自:紐約時報中文網(wǎng))
騰訊科學(xué)訊(過客/編譯)賓夕法尼亞大學(xué)正在研究的一項癌癥治療技術(shù)已經(jīng)在一些病人的參與下獲得了令人激動的成果,。多虧了研究團隊去年首*行了一項白血病的治療試驗,,7歲的艾瑪-懷特海德現(xiàn)在正在康復(fù),科學(xué)家們已經(jīng)在本周的美國血液學(xué)會的一場會議上進行了報告,。懷特海德是接受這種治療的十二位病人之一,,這些病人中的三分之一現(xiàn)在已經(jīng)治愈了癌癥。
懷特海德是在2010年被診斷出患有急性淋巴細胞白血病的,,而且在接受化療之后復(fù)發(fā)了兩次,。對于她來說,,這種試驗治療是zui后的希望。白血病是一種血液癌癥,,通常發(fā)生在白血球中的B細胞異變,。這些細胞在健康免疫系統(tǒng)中是關(guān)鍵的組成部分,它們會產(chǎn)生抗體來尋找并且對抗感染,。白血病病人的B細胞生長失去了控制,,無法對抗感染并且會導(dǎo)致貧血、淋巴結(jié)腫脹和腫瘤,。
這種治療方法依靠的是另外一種名為T細胞的白血球,,在一種失去能力的艾滋病毒的幫助下,這些T細胞被進行了基因修補來找出并且消除B細胞,。這些排除癌癥細胞的T細胞即使是在治療結(jié)束之后也仍然會留在病人的血液之中,,因此它的功能就像是一種活的藥物。但是它對病人也是苛刻的:當(dāng)癌細胞被殺死之后,,懷特海德經(jīng)歷了研究人員們稱之為細胞激素釋放的癥狀,,一系列的發(fā)燒和流感癥狀幾乎帶走她的生命。而且由于T細胞會消除健康和病變的所有B細胞,,病人的免疫系統(tǒng)會由于治療而變?nèi)?。懷特海德和其它成功治愈的病人必須定期接受免疫補充治療。
研究團隊的研究已經(jīng)讓他們獲得了諾華公司的資金支持來建造一個研究中心并且把這一療法推向市場,。由于這項研究仍然處于它的早期階段,,而且每一位病人將需要*的治療形式,因此商業(yè)化仍然需要走很長的路,。但是研究人員和藥物公司希望這種方法可以成為找到zui終治愈白血病和其它癌癥所踏出的*步,。
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